TARRYTOWN, Nueva York - Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN), líder biotecnológico con una capitalización bursátil de 76.500 millones de dólares y una sólida situación financiera, con unos ingresos anuales de 14.200 millones de dólares, ha informado de los alentadores resultados del ensayo de fase 1/2 CHORD de su terapia génica en investigación, DB-OTO, destinada al tratamiento de niños con pérdida auditiva genética profunda. Según el análisis de InvestingPro, la empresa mantiene una excelente liquidez con un ratio corriente de 4,73 y opera con niveles de deuda moderados, lo que la sitúa en una buena posición para seguir invirtiendo en I+D. Los datos, presentados en la 48ª Reunión Anual de MidWinter de la Asociación para la Investigación en Otorrinolaringología, mostraron notables mejoras en la audición y el desarrollo del habla en niños con variantes del gen de la otoferlina (OTOF).
El ensayo CHORD ha contado hasta ahora con 12 participantes, nueve de los cuales recibieron una inyección intracoclear en un oído y tres de forma bilateral. El primer niño tratado, al que se administró la dosis a los 10 meses de edad, mostró progresos en el habla y el desarrollo a las 72 semanas, con umbrales auditivos cercanos a los niveles normales en las principales frecuencias del habla. Para los inversores que siguen esta evolución, los datos de InvestingPro muestran la sólida posición de mercado de Regeneron, que cotiza a un PER de 17,32 y muestra una volatilidad de precios históricamente baja. Este niño, que nació con sordera profunda, pudo disfrutar de la música y participar en actividades de lectura sin la ayuda de un implante coclear en el otro oído.
De los 11 niños con al menos una evaluación posterior al tratamiento, 10 demostraron una mejora de la audición en varios niveles de decibelios. Cinco participantes con evaluaciones a las 24 semanas mostraron mejoras auditivas significativas, y tres de ellos alcanzaron umbrales auditivos cercanos a la normalidad o normales. Estos resultados fueron corroborados por las respuestas auditivas del tronco encefálico (ABR) y la audiometría de tonos puros (PTA).
El procedimiento de tratamiento y la DB-OTO fueron bien tolerados, sin acontecimientos adversos o acontecimientos adversos graves relacionados con la terapia génica. Algunos participantes experimentaron efectos secundarios vestibulares transitorios, que se resolvieron a la semana de la dosificación.
DB-OTO ha recibido varias designaciones de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE.UU., entre ellas las de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara, vía rápida y terapia avanzada de medicina regenerativa, así como la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento. Sin embargo, la seguridad y eficacia de DB-OTO aún no han sido aprobadas por ninguna autoridad reguladora.
La hipoacusia relacionada con la otoferlina es una enfermedad muy poco frecuente causada por mutaciones en el gen OTOF, que provocan la ausencia de la proteína otoferlina funcional, esencial para la comunicación entre el oído interno y el nervio auditivo. El ensayo CHORD continúa inscribiendo a niños elegibles en centros de EE.UU., Reino Unido y España.
DB-OTO es una terapia génica de doble vector adeno-asociado selectivo de células que pretende restaurar la audición mediante la administración de un gen OTOF funcional a las células ciliadas internas de la cóclea. Esta investigación forma parte del compromiso más amplio de Regeneron de abordar las formas genéticas de pérdida de audición.
La información facilitada se basa en un comunicado de prensa de Regeneron Pharmaceuticals, Inc. Con una puntuación de InvestingPro de "BUENA" y fuertes flujos de caja, Regeneron parece estar bien posicionada para avanzar en su innovadora cartera de productos. Los suscriptores de InvestingPro pueden acceder a 8 ProTips adicionales y a un exhaustivo informe Pro Research, que ofrece una visión más profunda de la salud financiera y las perspectivas de crecimiento de Regeneron.
En otras noticias recientes, Regeneron Pharmaceuticals ha visto varios ajustes de sus objetivos de precios de acciones por parte de varias instituciones financieras. RBC Capital Markets rebajó su objetivo a 1.045 dólares, manteniendo la calificación de "Outperform", citando la sólida cartera de productos de la empresa y su potencial de crecimiento de los beneficios. Morgan Stanley también redujo su precio objetivo a 1.150 dólares, manteniendo la calificación de Sobreponderar, y destacó la introducción de un nuevo dividendo, que alinea a Regeneron con otras empresas biotecnológicas de gran capitalización. Bernstein recortó su objetivo a 1.000 dólares, manteniendo la calificación de "Outperform", y destacó un previsible déficit de beneficios por acción debido a las cifras de ventas de Dupixent en el cuarto trimestre.
TD Cowen revisó su objetivo a 1.030 dólares, manteniendo la calificación de Comprar, y ajustó las estimaciones de ingresos para productos clave como Eylea y Dupixent. Por su parte, Leerink Partners rebajó su objetivo a 762 dólares, manteniendo la calificación de "Market Perform", citando las presiones sobre la franquicia de Eylea y el aumento del gasto en inversión. Estas revisiones reflejan una visión matizada de las perspectivas financieras y el rendimiento de los productos de Regeneron. El próximo informe de resultados será crucial para los inversores que busquen más información sobre la dirección estratégica y la salud financiera de la empresa.
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