CAMBRIDGE, Mass. - Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALNY) ha anunciado hoy los resultados satisfactorios de su ensayo de fase 3 HELIOS-B para vutrisiran, un fármaco terapéutico en investigación para la amiloidosis ATTR con miocardiopatía. El estudio cumplió su objetivo primario, mostrando una reducción significativa de la mortalidad y de los episodios cardiovasculares recurrentes en los pacientes.
El ensayo, en el que participaron 654 pacientes, mostró una reducción del 28% en la combinación de mortalidad por cualquier causa e incidentes cardiovasculares recurrentes en la población total, y del 33% en el grupo de monoterapia. Además, se observó una reducción del 36% de la mortalidad por todas las causas en la población general, con una disminución similar del 35% en el grupo de monoterapia, hasta el mes 42.
Los criterios de valoración secundarios también mostraron resultados prometedores, con mejoras en la prueba de marcha de 6 minutos, el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City y la Clase de la Asociación Cardiaca de Nueva York, medidas clave de la progresión de la enfermedad. Estos resultados sugieren beneficios potenciales para la supervivencia, la función y la calidad de vida de los pacientes.
El Dr. Pushkal Garg, Director Médico de Alnylam, expresó su optimismo ante los datos, indicando la intención de la empresa de solicitar la aprobación reglamentaria para poner vutrisiran a disposición de los pacientes en todo el mundo. El perfil de seguridad de vutrisiran fue coherente con el de estudios anteriores, y no mostró un aumento significativo de los acontecimientos adversos en comparación con el placebo.
La empresa tiene previsto presentar los resultados detallados del estudio HELIOS-B a la Sociedad Europea de Cardiología y presentar una solicitud suplementaria de nuevo fármaco a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) utilizando un vale de revisión prioritaria a finales de este año.
La amiloidosis ATTR es una enfermedad mortal causada por la acumulación en el organismo de proteínas de transtiretina mal plegadas. Vutrisiran, diseñado para atacar la causa subyacente de la enfermedad, ya está aprobado en más de 15 países para la polineuropatía amiloidótica hereditaria mediada por transtiretina en adultos.
Estos resultados se basan en un comunicado de prensa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY) avanza en el desarrollo de tratamientos para la amiloidosis ATTR, la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado proporcionan un contexto adicional para los inversores. Según datos de InvestingPro, Alnylam tiene una capitalización bursátil de 20.960 millones de USD, lo que refleja su importante presencia en la industria biofarmacéutica. A pesar de no haber sido rentable en los últimos doce meses, la empresa ha registrado un sólido crecimiento de los ingresos del 75,2% durante el mismo periodo, lo que pone de relieve el potencial de rentabilidad futura.
Los inversores también podrían tomar nota del sólido margen de beneficio bruto de la empresa, del 83,95%, lo que sugiere que Alnylam controla eficazmente sus costes de bienes vendidos en relación con sus ventas. Se trata de un indicador importante para evaluar la eficiencia operativa de la empresa. Además, los activos líquidos de la empresa superan las obligaciones a corto plazo, según InvestingPro consejos, lo que indica una fuerte posición de liquidez que puede apoyar los esfuerzos de investigación y desarrollo en curso.
Aunque los analistas no prevén que Alnylam sea rentable este año, las acciones de la empresa han mostrado una fuerte rentabilidad en los últimos cinco años, lo que podría resultar atractivo para los inversores a largo plazo. Además, Alnylam opera con un nivel moderado de endeudamiento, lo que puede proporcionar cierta tranquilidad en cuanto al apalancamiento financiero de la empresa y su capacidad para gestionar sus obligaciones financieras.
Para los inversores que busquen un análisis más profundo, existen otros consejos de InvestingPro que pueden arrojar luz sobre el rendimiento y las perspectivas de Alnylam. Para profundizar en ellos, visite InvestingPro y considere la posibilidad de utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
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