SAN DIEGO - Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) ha anunciado un progreso regulatorio significativo para su fármaco candidato líder, Deramiocel, también conocido como CAP-1002, destinado al tratamiento de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Tras una reciente reunión de tipo B con la Administración de Alimentos y Fármacos de EE.UU. (FDA), la agencia ha concedido una reunión previa a la Solicitud de Licencia Biológica (BLA) basada en los datos clínicos de los estudios HOPE-2, HOPE-2 extensión de etiqueta abierta (OLE), y los datos disponibles de HOPE-3.
El acuerdo de la FDA allana el camino para que Capricor inicie la presentación de una BLA continua que se espera comience en el tercer trimestre de 2024. Este enfoque de presentación permite a la empresa presentar secciones individuales del BLA a medida que se completan, acelerando potencialmente el proceso de revisión.
La Dra. Linda Marbán, Directora General de Capricor, expresó su optimismo sobre el desarrollo y los preparativos en curso de la empresa para una posible comercialización, incluida la finalización de una planta de fabricación comercial. La Dra. Marbán también destacó la próxima presentación de datos adicionales de 3 años del estudio HOPE-2 OLE en la conferencia PPMD, que se prevé que añadirá más apoyo a la eficacia y seguridad de Deramiocel.
Deramiocel ha recibido la designación de medicamento huérfano y está respaldado por la designación de terapia avanzada de medicina regenerativa (RMAT). Si la FDA aprueba Deramiocel para el tratamiento de DMD, Capricor podría recibir un Vale de Revisión Prioritaria debido a la designación de enfermedad pediátrica rara del fármaco.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético caracterizado por debilidad muscular progresiva e inflamación crónica, que afecta aproximadamente a 15.000-20.000 pacientes en los EE.UU. Actualmente, no hay cura para la DMD, y las opciones de tratamiento son limitadas.
Capricor también se dedica al desarrollo preclínico de terapias basadas en exosomas a través de su plataforma StealthX™, centrada en la vacunología y la administración selectiva de terapias para diversas enfermedades.
El anuncio de la empresa se basa en un comunicado de prensa y refleja el compromiso continuo de abordar las necesidades médicas no cubiertas en enfermedades raras, en particular la DMD.
En otras noticias recientes, Capricor Therapeutics ha informado de resultados positivos de su estudio de extensión abierto HOPE-2 de CAP-1002, un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio mostró beneficios sostenidos en la función del músculo esquelético y estabilización de la función cardiaca en pacientes con DMD. Estos resultados fueron compartidos con la FDA durante una reunión de tipo B, mientras la compañía se prepara para una potencial solicitud de licencia biológica y comercialización.
En cuanto a las noticias financieras, la posición de Capricor parece estable, con una reserva de efectivo hasta el primer trimestre de 2025, reforzada por un pago de hitos de Nippon Shinyaku y fondos recaudados a través de su programa en el mercado. En el frente de los analistas, Oppenheimer inició la cobertura de Capricor, asignando una calificación de Outperform y expresando optimismo sobre el principal candidato de la compañía, CAP-1002. Ladenburg Thalmann también actualizó sus perspectivas sobre Capricor, aumentando el precio objetivo de la acción de 24 dólares a 25 dólares, al tiempo que reiteró su calificación de "Comprar".
En cuanto a los próximos eventos, Capricor tiene previsto presentar resultados detallados en la próxima 30ª Conferencia Anual de Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) y espera anunciar los resultados de primera línea del ensayo pivotal de fase 3 HOPE-3 en el cuarto trimestre de 2024. Estos son los últimos avances en los esfuerzos continuos de la compañía para avanzar en su terapia de DMD y prepararse para una posible comercialización.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Capricor Therapeutics (NASDAQ: CAPR) avanza con su fármaco candidato Deramiocel, los inversores pueden sentir curiosidad por la salud financiera y el rendimiento de mercado de la empresa. Según datos recientes de InvestingPro, Capricor tiene una capitalización bursátil de 172,1 millones de dólares.
A pesar de los prometedores avances clínicos, las métricas financieras de la empresa indican desafíos. Los ingresos de Capricor han crecido significativamente en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, con un notable aumento del 389,3%. Sin embargo, esto no se ha traducido en rentabilidad, con un margen de beneficio bruto del -47,2% y un margen de ingresos de explotación del -96,53% durante el mismo período.
Los consejos de InvestingPro destacan varias preocupaciones para Capricor, incluyendo un alto múltiplo Precio / Libro de 9,34 y la rápida tasa de quema de efectivo de la compañía. Por otra parte, Capricor no paga dividendos a los accionistas, lo que podría ser una consideración para los inversores centrados en los ingresos. Como aspecto positivo, la empresa ha experimentado una considerable subida de precios en los últimos seis meses, con una rentabilidad total del 49,86%, lo que podría captar el interés de los inversores orientados al crecimiento.
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