BOSTON - Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA), una empresa biofarmacéutica, anunció hoy que su ensayo clínico de Fase 1 para un tratamiento de distrofia muscular de Duchenne, ENTR-601-44, mostró resultados preliminares positivos. El ensayo, que probó la seguridad y farmacocinética del fármaco, involucró a 32 voluntarios varones sanos y no reportó eventos adversos serios o relacionados con el fármaco.
El objetivo primario del estudio era evaluar la seguridad y tolerabilidad de una dosis única de ENTR-601-44. Los resultados indicaron concentraciones significativas en plasma y músculo del fármaco y omisión de exón, que es esencial para la restauración potencial de la producción de proteína distrofina funcional. La cohorte de dosis más alta de 6 mg/kg demostró concentración muscular y omisión de exón a niveles estadísticamente significativos en comparación con los controles de placebo.
Según el CEO de Entrada, Dipal Doshi, estos resultados marcan un paso importante hacia la identificación de una dosis inicial para los próximos ensayos con pacientes. La empresa tiene previsto presentar solicitudes en el cuarto trimestre de 2024 para iniciar los ensayos clínicos mundiales de fase 2 de ENTR-601-44 y de otro candidato, ENTR-601-45. Un tercer candidato, ENTR-601-50, se someterá a ensayos de fase 2 en 2025.
ENTR-601-44 forma parte de la franquicia de Entrada para la distrofia muscular de Duchenne y utiliza la tecnología Endosomal Escape Vehicle (EEV™), propiedad de la empresa, para introducir oligonucleótidos terapéuticos en las células. El tratamiento está dirigido a la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad genética caracterizada por la degeneración muscular progresiva y debilidad debido a la producción inadecuada de la proteína distrofina.
Entrada Therapeutics se centra en el desarrollo de tratamientos para enfermedades neuromusculares, oculares, metabólicas e inmunológicas permitiendo la administración de una serie de terapias en órganos y tejidos. Las EEV terapéuticas de la empresa están diseñadas para mejorar el índice terapéutico de estos tratamientos.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa y se adelanta a una presentación en el 29º Congreso Anual de la Sociedad Mundial del Músculo, previsto del 8 al 12 de octubre en Praga (Chequia). Los datos positivos del ensayo se consideran un tratamiento potencialmente transformador para la distrofia muscular de Duchenne, específicamente para los pacientes susceptibles de omisión del exón 44, un grupo que actualmente carece de terapias de omisión de exón.
Perspectivas de InvestingPro
A la luz de los prometedores resultados de los ensayos clínicos de Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA) para su tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, ENTR-601-44, merece la pena analizar la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado. Con una capitalización bursátil de 471,53 millones de dólares y un PER de 24,25, Entrada parece estar valorada por el mercado con una prima en relación con su potencial de beneficios a corto plazo.
Un consejo de InvestingPro destaca que Entrada tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es una señal positiva para los inversores preocupados por la estabilidad financiera de la empresa, especialmente a medida que avanza hacia ensayos clínicos de fase 2 más intensivos en capital. Además, dos analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que indica un sentimiento alcista sobre las perspectivas financieras de la empresa.
Desde el punto de vista del crecimiento, los ingresos de Entrada han experimentado un aumento impresionante, con una tasa de crecimiento del 544,79% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024. Esto sugiere que la empresa está ampliando rápidamente su base de ingresos, lo que podría atribuirse a su innovadora tecnología EEV™ y su potencial en el tratamiento de una serie de enfermedades más allá de la distrofia muscular de Duchenne.
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