CAMBRIDGE, Mass. - Intellia Therapeutics, Inc. (NASDAQ:NTLA), pionera en tecnologías de edición de genes, ha anunciado resultados significativos de un ensayo clínico de fase 1, mostrando el éxito de la redosificación de una terapia basada en CRISPR. El estudio reveló una reducción media del 90% de la transtiretina sérica (TTR) tras la administración de una dosis de seguimiento de 55 mg de NTLA-2001 a pacientes a los que previamente se había administrado la dosis más baja. Esta redosificación fue bien tolerada por los participantes.
El ensayo, que forma parte de un esfuerzo más amplio para tratar la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad rara y a menudo mortal, demostró el potencial de la plataforma de administración no viral basada en nanopartículas lipídicas de Intellia. Aunque el programa NTLA-2001 no prevé actualmente la redosificación en el tratamiento de la amiloidosis ATTR, la opción de redosificar podría ser beneficiosa para futuras terapias dirigidas a enfermedades que requieran un efecto aditivo.
La amiloidosis ATTR provoca la acumulación de la proteína TTR mal plegada, causando graves complicaciones en diversos tejidos corporales. El NTLA-2001 de Intellia pretende ser el primer tratamiento único de la enfermedad mediante la inactivación del gen TTR. A los participantes iniciales del ensayo de fase 1, que recibieron una dosis inferior que dio lugar a una reducción media del 52%, se les ofreció posteriormente una dosis de 55 mg tras dos años de observación. Esta dosis posterior dio lugar a una reducción media del 95% de los niveles iniciales de TTR en suero el día 28 después del tratamiento.
Los datos provisionales del ensayo han sido prometedores, ya que la dosis de 55 mg de NTLA-2001 mostró una reducción constante, profunda y duradera de la TTR. Estos resultados apoyan el ensayo en curso de fase 3 MAGNITUDE para ATTR-CM y el ensayo previsto de fase 3 para ATTRv-PN. Además, la seguridad y la farmacodinámica observadas tras la redosificación coinciden con las observadas tras la dosis inicial de 55 mg, y los pacientes presentan una seguridad y tolerabilidad favorables.
Intellia, en colaboración con Regeneron, lidera el desarrollo y la comercialización de NTLA-2001. La plataforma de la empresa, basada en CRISPR, forma parte de una asociación de descubrimiento y desarrollo multiobjetivo destinada a ofrecer tratamientos novedosos para enfermedades graves.
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