PLYMOUTH MEETING, Pa. - Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) ha recibido la aprobación de la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. para el uso de su fármaco WAKIX® (pitolisant) en pacientes pediátricos a partir de seis años para el tratamiento de la somnolencia diurna excesiva (EDS) asociada a la narcolepsia. Esta aprobación supone una ampliación de la indicación de WAKIX, que anteriormente estaba autorizada para pacientes adultos con narcolepsia.
La decisión de la FDA se basó en un estudio de fase 3 realizado por Bioprojet que demostró la seguridad y eficacia de pitolisant en pacientes pediátricos con narcolepsia. Tras este estudio, la Agencia Europea del Medicamento también aprobó el fármaco para la misma indicación pediátrica el año pasado.
WAKIX, conocido por su novedoso mecanismo de acción como antagonista/agonista inverso selectivo de los receptores de la histamina 3 (H₃), es el primer y único tratamiento no programado aprobado por la FDA para la narcolepsia en niños, proporcionando una nueva opción más allá de las sustancias controladas que eran los únicos tratamientos disponibles hasta ahora.
El Dr. Jeffrey M. Dayno, Presidente y Director General de Harmony Biosciences, expresó su satisfacción por la rápida aprobación de la FDA tras la revisión prioritaria. Destacó la importancia de disponer de una opción de tratamiento no programado para los pacientes pediátricos.
El fármaco fue aprobado inicialmente por la FDA en agosto de 2019 para pacientes adultos con SED por narcolepsia y, posteriormente, para el tratamiento de la cataplejía en pacientes adultos con narcolepsia en octubre de 2020. Si bien la FDA ha emitido una respuesta completa para el tratamiento de la cataplejía en pacientes pediátricos, Harmony Biosciences planea discutir un camino a seguir basado en los datos del ensayo de fase 3.
Monica Gow, cofundadora y directora ejecutiva de Wake Up Narcolepsy, aplaudió la aprobación de la FDA, subrayando la importancia de este avance para los niños con narcolepsia y sus necesidades médicas no cubiertas.
La narcolepsia afecta aproximadamente a 170.000 estadounidenses y se caracteriza por SDE y potencialmente cataplejía, entre otros síntomas. La aprobación de WAKIX para uso pediátrico proporciona una nueva opción terapéutica para esta rara afección neurológica.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Harmony Biosciences.
En otras noticias recientes, Harmony Biosciences ha registrado unos buenos resultados en el primer trimestre, con un aumento del 30% de los ingresos netos, que alcanzaron los 154,6 millones de dólares. Este crecimiento se debió principalmente al éxito de WAKIX. La empresa sigue en camino de cumplir sus previsiones de ingresos netos para 2024, que se sitúan entre 700 y 720 millones de dólares.
Harmony Biosciences también reveló resultados prometedores de un estudio de fase 2 de pitolisant, que indican una eficacia potencial en la reducción de los síntomas de somnolencia diurna excesiva y fatiga en adultos con distrofia miotónica de tipo 1.
En un movimiento estratégico, Harmony Biosciences adquirió Epygenix Therapeutics, una empresa centrada en tratamientos para la epilepsia, y TMP1116 para la narcolepsia, como parte de su estrategia de expansión. Esta adquisición fue acogida positivamente por Needham, una destacada firma de inversión, que posteriormente elevó su objetivo de precio de las acciones de Harmony Biosciences a 52 dólares.
Además, Harmony Biosciences recibió una valoración de compra por parte de un analista de Citi, que fijó el precio objetivo de la empresa en 48,00 dólares. El analista señaló que Harmony Biosciences ha sido valorada predominantemente por el mercado por su negocio principal con Wakix, con un reconocimiento mínimo dado a su proyecto de desarrollo. Esta perspectiva sugiere un escenario de riesgo-recompensa potencialmente favorable para las acciones de la compañía en los próximos 12 a 18 meses.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Harmony Biosciences (NASDAQ:HRMY) celebra la aprobación de la FDA para el uso pediátrico de su fármaco WAKIX para la narcolepsia, los inversores y las partes interesadas siguen de cerca la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Los movimientos estratégicos de Harmony, incluida la agresiva recompra de acciones, como se indica en un consejo de InvestingPro, sugieren una fuerte confianza de la dirección en la propuesta de valor de la empresa. Además, el sólido balance de la empresa, con más efectivo que deuda, proporciona una base sólida para el crecimiento futuro y la flexibilidad operativa.
Desde el punto de vista de la valoración, el PER de Harmony Biosciences se sitúa en un favorable 12,87, con un PER ajustado para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024 que refleja una cifra aún más atractiva de 11,71. Estos parámetros, junto con un fuerte crecimiento de los ingresos del 30,92% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, dibujan el panorama de una empresa en trayectoria ascendente. Además, el margen de beneficio bruto de la empresa del 79,28% durante el mismo periodo subraya un modelo de negocio eficiente con potencial para una rentabilidad sostenida.
Los inversores que busquen oportunidades de crecimiento también pueden tomar nota de las dos revisiones al alza de los beneficios por parte de los analistas para el próximo periodo, otro consejo de InvestingPro. Con una estimación del valor razonable por parte de los analistas de 46 USD y el valor razonable de InvestingPro de 39,38 USD, la posible infravaloración podría ser una oportunidad de compra para los inversores con criterio. Para aquellos interesados en más análisis y consejos adicionales de InvestingPro, hay 6 más listados en InvestingPro, a los que se puede acceder con una suscripción. No olvide utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o semestral Pro y Pro+.
La reciente aprobación de la FDA a Harmony Biosciences puede ser sólo la punta del iceberg en lo que respecta al potencial de la empresa, y con los conocimientos de inversión adecuados, las partes interesadas pueden navegar mejor las oportunidades que se avecinan.
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