WARREN, Nueva Jersey - PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) anunció el jueves que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha levantado la suspensión clínica parcial de su fármaco en investigación PTC518 para la enfermedad de Huntington (EH) tras los alentadores resultados provisionales de un estudio de fase 2.
Los datos de 12 meses del estudio PIVOT-HD mostraron que el PTC518 produjo una reducción dependiente de la dosis de los niveles de proteína huntingtina mutada (mHTT) tanto en sangre como en líquido cefalorraquídeo (LCR) en una cohorte de pacientes con EH. El estudio también observó una ralentización en la progresión de los síntomas motores, con un menor empeoramiento en la Puntuación Motora Total (TMS) en los pacientes tratados con PTC518 en comparación con placebo.
El perfil favorable de seguridad y tolerabilidad del PTC518 se ha mantenido constante durante los 12 meses de tratamiento. El Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, expresó su optimismo sobre el potencial del fármaco como terapia modificadora de la enfermedad de Huntington, un raro trastorno genético que deteriora progresivamente las células nerviosas del cerebro.
El análisis provisional reveló que los pacientes que recibieron dosis de 5 mg y 10 mg de PTC518 experimentaron una reducción del 22% y 43% en los niveles de mHTT en sangre, respectivamente. También se observaron reducciones similares en el LCR. La progresión de los síntomas motores se ralentizó de forma más significativa en los pacientes que recibieron la dosis de 10 mg en comparación con los que recibieron la dosis de 5 mg o placebo.
La decisión de la FDA de levantar la suspensión clínica parcial permitirá a PTC Therapeutics continuar con el desarrollo del PTC518. La empresa tiene previsto comentar estos resultados en una conferencia telefónica y un webcast.
El PTC518 forma parte de la tecnología de la plataforma de splicing de PTC, diseñada para reducir la producción de la proteína tóxica mHTT, que conduce al daño neuronal y a la progresión de la enfermedad. La molécula biodisponible por vía oral destaca por su capacidad para atravesar la barrera hematoencefálica y sus propiedades selectivas.
La enfermedad de Huntington afecta al sistema nervioso central y provoca una amplia gama de síntomas, como movimientos anormales y deterioro cognitivo. En la actualidad, la EH no tiene cura y no hay fármacos aprobados que puedan retrasar su aparición o ralentizar su progresión, lo que pone de relieve la importancia del desarrollo del PTC518.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de PTC Therapeutics, Inc.
En otras noticias recientes, PTC Therapeutics ha sido el centro de varios acontecimientos significativos. Goldman Sachs mantuvo una calificación de venta sobre las acciones de la empresa, pero elevó el precio objetivo de 18 a 32 dólares tras la decisión de la Comisión Europea (CE) de no respaldar la segunda opinión negativa del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) sobre Translarna, un fármaco desarrollado por PTC Therapeutics.
Jefferies también elevó su precio objetivo para la acción, de 35 a 46 dólares, manteniendo una calificación de compra tras una reevaluación de Translarna. Por su parte, Raymond James elevó la calificación de PTC Therapeutics de "underperform" a "market perform", reintroduciendo los ingresos de Translarna EU en su modelo financiero tras la decisión de la CE.
La decisión de la CE de mantener la presencia de Translarna en el mercado europeo en virtud de la autorización existente ha sido un importante punto de debate. Esta decisión siguió a una solicitud de evaluación adicional de la totalidad de las pruebas, incluidos los datos del registro de pacientes y las pruebas en el mundo real. La postura de la CE ha llevado a PTC Therapeutics a suspender sus previsiones de ingresos para este año hasta que se aclare la situación.
PTC Therapeutics también anunció que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aceptado su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para Upstaza, una terapia génica candidata para el tratamiento de la deficiencia de L-aminoácido descarboxilasa aromática (AADC), y le ha concedido la Revisión Prioritaria.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PTCT) sigue avanzando con su fármaco en investigación PTC518 para la enfermedad de Huntington, es importante tener en cuenta la salud financiera y el sentimiento del mercado que rodea a la empresa. La reciente decisión de la FDA tiene implicaciones potenciales para el rendimiento de las acciones de PTCT y sus perspectivas de futuro.
Los datos de InvestingPro muestran que PTCT tiene una capitalización bursátil de 2.730 millones de dólares, lo que refleja la confianza de los inversores en la cartera de productos y la posición de mercado de la empresa. A pesar de un entorno difícil, PTCT ha logrado un crecimiento de los ingresos del 20,39% en los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, lo que es un testimonio de la resistencia de la empresa y sus iniciativas estratégicas.
Sin embargo, la empresa no está exenta de desafíos. Los analistas no esperan que PTCT sea rentable este año, como lo indica una relación PER negativa de -4,63 y una relación PER ajustada de -7,14. Esto está en consonancia con los recientes resultados de la empresa, que no ha sido rentable en los últimos doce meses. El crecimiento de los ingresos ha experimentado una caída trimestral del -4,66% en el primer trimestre de 2024, lo que sugiere que la empresa puede estar enfrentándose a vientos en contra en sus resultados financieros.
Como aspecto positivo, PTCT ha mostrado una fuerte rentabilidad en los últimos tres meses, con un rendimiento total del precio del 20,7%. Además, la acción ha experimentado una gran subida de precios en los últimos seis meses, con una rentabilidad del 31,73%. Esto podría ser indicativo del optimismo de los inversores tras los avances de la empresa en el desarrollo de fármacos y los resultados provisionales positivos del estudio PIVOT-HD.
Los consejos de InvestingPro para PTCT también destacan que la empresa no paga dividendos a los accionistas, lo que no es infrecuente en las empresas de biotecnología centradas en reinvertir los beneficios en investigación y desarrollo.
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