SAN DIEGO - Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS), una compañía biofarmacéutica, ha anunciado resultados positivos de un ensayo de Fase 1b de RGLS8429, un candidato a tratamiento para la poliquistosis renal autosómica dominante (ADPKD). El estudio demostró una respuesta a la dosis en los biomarcadores urinarios y una reducción del volumen renal en la mayoría de los pacientes a la dosis de 3 mg/kg.
El ensayo aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo evaluó la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de RGLS8429 en varias dosis. En particular, la dosis de 3 mg/kg mostró significación estadística en el cambio respecto al valor basal de las policistinas 1 y 2 urinarias (PC1 y PC2), que están inversamente correlacionadas con la gravedad de la enfermedad.
Los análisis exploratorios de imágenes por resonancia magnética (IRM) indicaron una reducción del volumen renal total (VTRT) en el 70% de los pacientes tratados con la dosis de 3 mg/kg. La empresa ha iniciado la inscripción para la cuarta cohorte del estudio, que consistirá en una dosis fija abierta de 300 mg de RGLS8429 administrada en semanas alternas durante tres meses.
El Dr. Preston Klassen, Presidente y Director de Investigación y Desarrollo de Regulus, expresó su satisfacción por la coherencia de la respuesta mecánica y el perfil de seguridad observados. Los datos pueden respaldar un posible estudio de fase 2/3 en el marco de una vía reglamentaria de aprobación acelerada con la FDA, que la empresa tiene previsto discutir.
Jay Hagan, Consejero Delegado de Regulus, reforzó la confianza de la empresa en la capacidad del tratamiento para abordar la causa genética de la PQRAD. Regulus prevé celebrar una reunión de fin de fase 1 con la FDA en el cuarto trimestre de este año y espera proporcionar una actualización de la cohorte final a finales de año.
La PQRAD es uno de los trastornos monogénicos más frecuentes y una de las principales causas de enfermedad renal terminal. La enfermedad provoca el desarrollo de múltiples quistes en los riñones y puede conducir a la insuficiencia renal.
RGLS8429, un oligonucleótido diseñado para inhibir miR-17 y dirigirlo al riñón, ha mostrado mejoras en la función renal y la gravedad de la enfermedad en modelos preclínicos. El estudio de fase 1b sigue a un perfil favorable de seguridad y farmacocinética establecido en un estudio previo de fase 1 de SAD completado en septiembre de 2022.
La información reportada se basa en un comunicado de prensa de Regulus Therapeutics Inc.
En otras noticias recientes, Regulus Therapeutics Inc, una compañía biofarmacéutica, ha compartido resultados alentadores de primera línea de un estudio clave de su medicamento en investigación RGLS8429, diseñado para tratar la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD). Los resultados proceden de la tercera cohorte de pacientes del estudio de fase 1b de dosis múltiples ascendentes, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del fármaco.
El tratamiento fue bien tolerado y no se notificaron problemas de seguridad significativos. El estudio demostró una relación dosis-respuesta, con la dosis de 3 mg/kg mostrando aumentos más consistentes en los niveles urinarios de policistinas 1 y 2 (PC1 y PC2), proteínas que se correlacionan inversamente con la gravedad de la enfermedad.
Con la dosis de 3 mg/kg se observó un cambio estadísticamente significativo en los niveles de PC1 y PC2 en comparación con el placebo. Los análisis preliminares de imágenes sugirieron que RGLS8429 puede reducir el volumen renal después de tres meses de dosificación, con un 70% de los sujetos mostrando reducciones en el nivel de 3 mg/kg. La empresa ha iniciado la inscripción de una cuarta cohorte, en la que participarán hasta 30 pacientes que recibirán una dosis fija de 300 mg de RGLS8429 en semanas alternas durante tres meses.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Regulus Therapeutics Inc. (NASDAQ:RGLS) avanza en su ensayo clínico para RGLS8429, los inversores pueden considerar prudente tener en cuenta varias métricas financieras y puntos de vista de los analistas que podrían afectar al rendimiento de las acciones de la compañía. Según los datos de InvestingPro, Regulus tiene una capitalización de mercado de 164,32 millones de dólares, lo que indica un tamaño modesto dentro de la industria biofarmacéutica. La relación precio/valor contable de la empresa, a partir de los últimos doce meses hasta el primer trimestre de 2024, se sitúa en 1,53, lo que puede sugerir que la acción está razonablemente valorada en términos de sus activos netos.
Los inversores deben tener en cuenta que Regulus se ha enfrentado a problemas de rentabilidad, como pone de manifiesto una relación precio/beneficio negativa de -5,24 para el mismo periodo. Además, el margen de beneficio bruto de la empresa ha sido débil, con un beneficio bruto declarado de -22,27 millones de dólares, lo que coincide con uno de los consejos de InvestingPro en el que se destaca la preocupación por la capacidad de la empresa para generar beneficios.
Sin embargo, no todo es sombrío para Regulus. La empresa ha registrado un fuerte rendimiento en el último mes, con un rendimiento total del precio del 24,26%, y un rendimiento total del precio a seis meses aún más impresionante del 91,6%. Esto sugiere un posible giro en el sentimiento de los inversores, que puede verse impulsado por los resultados positivos de los ensayos clínicos. Además, uno de los consejos de InvestingPro indica que los analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo, lo que refleja una perspectiva más optimista sobre los resultados financieros de la empresa.
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