Regulus Therapeutics Inc, una compañía biofarmacéutica centrada en el desarrollo de tratamientos innovadores, ha anunciado hoy los alentadores resultados de un estudio clave de su fármaco en investigación RGLS8429, diseñado para tratar la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD). Los resultados proceden de la tercera cohorte de pacientes del estudio de fase 1b de dosis múltiples ascendentes, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética del fármaco.
En este ensayo doble ciego controlado con placebo, se asignó aleatoriamente a 16 participantes a recibir 3 mg/kg de RGLS8429 o un placebo en semanas alternas durante tres meses. El tratamiento fue bien tolerado y no se notificaron problemas de seguridad significativos. En particular, el estudio demostró una relación dosis-respuesta, con la dosis de 3 mg/kg mostrando aumentos más consistentes en los niveles urinarios de policistinas 1 y 2 (PC1 y PC2), proteínas que se correlacionan inversamente con la gravedad de la enfermedad.
Además, se observó un cambio estadísticamente significativo de los niveles basales de PC1 y PC2 con la dosis de 3 mg/kg en comparación con el placebo. Los análisis preliminares de imagen sugirieron que RGLS8429 puede reducir el volumen renal, medido como volumen renal total ajustado a la altura (htTKV), después de tres meses de dosificación, con un 70% de los sujetos mostrando reducciones en el nivel de 3 mg/kg.
La empresa ha iniciado la inscripción para una cuarta cohorte, en la que participarán hasta 30 pacientes que recibirán una dosis fija de 300 mg de RGLS8429 en semanas alternas durante tres meses.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Regulus Therapeutics Inc. presentado hoy ante la SEC.
Opiniones de InvestingPro
A la luz del reciente anuncio de Regulus Therapeutics Inc. con respecto a sus prometedores resultados del estudio, las métricas actuales de InvestingPro ofrecen una instantánea de la salud financiera de la empresa y el rendimiento del mercado. Regulus, con una capitalización bursátil de 164,32 millones de dólares, parece estar atravesando un difícil panorama financiero. El ratio P/E de la empresa se sitúa en -1,73, lo que refleja la preocupación de los inversores por la rentabilidad, un sentimiento del que se hace eco el ratio P/E ajustado para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, que es de -5,24.
Los consejos de InvestingPro sugieren que, aunque Regulus tiene más efectivo que deuda, lo que indica cierta estabilidad financiera, los analistas están preocupados por su tasa de consumo de efectivo y sus débiles márgenes de beneficio bruto. Además, a pesar de un alto rendimiento en el último año y un fuerte rendimiento en el último mes, los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año. En el lado positivo, los activos líquidos de la empresa superan las obligaciones a corto plazo, lo que proporciona cierto colchón para sus operaciones.
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