CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX), compañía biofarmacéutica con una capitalización de mercado de 245,1 millones de dólares, ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha levantado la suspensión clínica de su ensayo de fase 1 para AMX0114, un tratamiento potencial para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La decisión permite a la empresa biofarmacéutica proceder a la selección, inscripción y dosificación de pacientes en centros de ensayo de todo Estados Unidos. Según el análisis de InvestingPro, el valor parece infravalorado según sus parámetros de Valor razonable.
El ensayo clínico, conocido como LUMINA, comenzará en Canadá a principios de año y será un estudio multicéntrico, aleatorizado y controlado con placebo. Su objetivo es evaluar la seguridad y la actividad biológica de AMX0114, dirigido contra la calpaína-2, una proteína relacionada con procesos neurodegenerativos. Participarán aproximadamente 48 personas con ELA, con una distribución aleatoria 3:1 para recibir el fármaco en investigación o un placebo.
La Dra. Camille L. Bedrosian, Directora Médica de Amylyx, se mostró optimista sobre el potencial de AMX0114 para tratar la ELA, citando sus estudios preclínicos de eficacia y el papel central de la calpaína-2 en la degeneración axonal. El ensayo también controlará los cambios en los niveles de luz de neurofilamentos (NfL), un biomarcador de la ELA.
AMX0114 es un oligonucleótido en antisentido (ASO) que, en modelos preclínicos, ha demostrado reducir los niveles de ARNm CAPN2 y de proteína calpaína-2, lo que conduce a una mejora de la supervivencia neuronal y a una disminución de los niveles de NfL. La empresa prevé compartir los primeros datos de cohortes del ensayo LUMINA este mismo año.
La ELA, también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, es un trastorno neurodegenerativo mortal caracterizado por la muerte de las motoneuronas del cerebro y la médula espinal, lo que provoca disfunción muscular y, en última instancia, insuficiencia respiratoria. La mayoría de los casos de ELA son esporádicos, sin un vínculo genético claro.
Amylyx se centra en el desarrollo de nuevos tratamientos para enfermedades con importantes necesidades médicas no cubiertas. La empresa tiene en marcha programas preclínicos o clínicos en diversas afecciones neurodegenerativas y endocrinas. Con un sólido coeficiente de solvencia de 4,55 y una puntuación de BUENA salud financiera de InvestingPro, el enfoque de Amylyx se basa en pruebas científicas y en el compromiso de atender las necesidades de los pacientes. La empresa generó unos ingresos de 196,49 millones de dólares en los últimos doce meses. Para obtener más información sobre la salud financiera y las perspectivas de crecimiento de Amylyx, los inversores pueden acceder a los completos informes Pro Research, disponibles exclusivamente en InvestingPro, que cubren más de 1400 valores estadounidenses, incluido AMLX.
La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Amylyx Pharmaceuticals.
En otras noticias recientes, Amylyx Pharmaceuticals informó desarrollos clave en su cartera de medicamentos durante el tercer trimestre de 2024. La empresa anunció una pérdida neta de 72,7 millones de dólares debida en gran parte a gastos de investigación y desarrollo, al tiempo que mantenía una sólida situación financiera con 234,4 millones de dólares en efectivo e inversiones. Amylyx también reveló una asociación con Gubra A/S para desarrollar un nuevo antagonista del receptor GLP-1 de acción prolongada para el tratamiento de la diabetes.
La empresa ha recibido varias calificaciones de firmas financieras. H.C. Wainwright mantuvo una calificación de compra sobre la empresa, mientras que Goldman Sachs reiteró una calificación neutral. Joel Beatty, analista de Baird, elevó la calificación de Amylyx de Neutral a Outperform, lo que indica optimismo sobre el futuro de la empresa.
Amylyx ha realizado importantes avances en el desarrollo de fármacos. El prometedor medicamento avexitide de la empresa está listo para un ensayo crítico de fase 3. Se espera que este fármaco, adquirido a Eiger BioPharmaceuticals, sirva para tratar la hipoglucemia postbariátrica, una afección que carece actualmente de medicamentos aprobados. La posible oportunidad de mercado de la avexitide ha sido tema de debate entre los analistas.
Estos son los últimos acontecimientos en las operaciones de Amylyx Pharmaceuticals. La empresa sigue centrándose en tratamientos para enfermedades neurodegenerativas y endocrinas, con una previsión de tesorería hasta 2026 para apoyar el desarrollo de su cartera de productos.
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