CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB) ha anunciado hoy que la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA) ha aprobado su solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para SGT-212, un candidato a terapia génica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FA). Esta enfermedad progresiva se caracteriza por la producción inadecuada de la proteína frataxina, lo que provoca daños en el sistema nervioso y disfunción cardiaca.
El SGT-212 es una terapia novedosa que utiliza el virus adenoasociado (AAV) para administrar frataxina de longitud completa directamente al cerebelo y al corazón. Este enfoque de administración dual está diseñado para abordar los síntomas neurológicos y cardíacos asociados a la FA, deteniendo potencialmente la progresión de la enfermedad. Según datos de InvestingPro, la empresa mantiene una sólida posición de liquidez con un coeficiente corriente de 7,85, aunque los analistas señalan que está consumiendo rápidamente sus reservas de efectivo. Bo Cumbo, Presidente y Consejero Delegado de Solid Biosciences, destacó que la terapia se administra de forma selectiva en los núcleos dentados y el tejido cardiaco, lo que ha dado resultados preclínicos prometedores, como la transducción segura, la expresión de frataxina y el restablecimiento significativo de la función en ratones.
Jennifer Farmer, Directora General de la Alianza para la Investigación de la Ataxia de Friedreich (FARA), reconoció el hito, destacando las necesidades médicas no cubiertas en la comunidad de FA. La asociación de FARA con Solid Biosciences tiene como objetivo llevar el SGT-212 a ensayos clínicos a finales de este año, con la esperanza de abordar los síntomas neurológicos debilitantes y la enfermedad cardiaca que acorta la vida a la que se enfrentan las personas con FA.
Solid Biosciences tiene previsto iniciar un ensayo clínico de fase 1b en el segundo semestre de 2025 para evaluar la seguridad y tolerabilidad de SGT-212 en pacientes adultos con FA, tanto ambulatorios como no ambulatorios. En el ensayo se hará un seguimiento de los participantes hasta cinco años después del tratamiento.
La empresa hablará sobre la autorización del IND y otras actualizaciones corporativas en una conferencia telefónica programada para mañana a las 8:30 AM ET. La conferencia se retransmitirá por Internet en el sitio web de Solid Biosciences y se podrá acceder a ella por teléfono.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Solid Biosciences Inc.
En otras noticias recientes, Solid Biosciences, una empresa de terapia génica, ha sido objeto de una cobertura positiva por parte de JMP Securities y ha iniciado una importante colaboración con Mayo Clinic. JMP Securities ha iniciado la cobertura de Solid Biosciences con una calificación de Superávit de mercado, destacando el potencial de la empresa en terapia génica y sus valiosas capacidades de ingeniería de cápsidas. La valoración de la empresa se justifica por varios factores, entre ellos una sólida posición de liquidez y un prometedor activo de DMD en fase clínica.
Además, Solid Biosciences se ha asegurado una colaboración exclusiva con la Clínica Mayo para desarrollar terapias génicas dirigidas a afecciones cardíacas genéticas. El acuerdo concede a Solid Biosciences licencias mundiales exclusivas para la plataforma de terapia génica de supresión-reemplazo de Mayo Clinic y varios programas de terapia génica cardiaca. El objetivo de esta asociación es aprovechar las avanzadas cápsidas AAV de Solid y sus capacidades de fabricación junto con la plataforma de Mayo Clinic para abordar cardiopatías genéticas potencialmente mortales.
Se trata de avances recientes que ponen de relieve los esfuerzos continuos de Solid Biosciences por desarrollar y comercializar potencialmente sus tecnologías de terapia génica. A medida que la empresa sigue avanzando en estas áreas, los analistas sugieren un futuro favorable para Solid Biosciences, en particular a la luz de su asociación con Mayo Clinic y su potencial en medicina genética de precisión cardiaca.
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