El lunes, H.C. Wainwright reafirmó su calificación de compra y su objetivo de precio de 55,00 dólares para Neurogene (NASDAQ:NGNE), tras la reciente actualización de la empresa biotecnológica sobre su tratamiento del síndrome de Rett, NGN-401.
El analista de la firma destacó los prometedores datos de eficacia a dosis bajas de los ensayos en curso. A pesar de que se produjo un acontecimiento adverso grave en un paciente que recibió una dosis alta, la empresa sigue confiando en el potencial del fármaco, sobre todo a dosis más bajas.
Neurogene informó de que un paciente tratado con una dosis alta de NGN-401 el 5 de noviembre experimentó un acontecimiento adverso grave, que fue comunicado a la dirección de la empresa el 11 de noviembre. Lamentablemente, el paciente falleció debido a un síndrome hiperinflamatorio sistémico, una reacción inmunológica grave relacionada con dosis elevadas de vectores de virus adenoasociados (AAV).
Esta afección puede desencadenar una liberación anormal de citocinas y complicaciones potencialmente mortales como la linfohistiocitosis hemofagocítica (HLH) y el síndrome inflamatorio multisistémico.
A pesar de este incidente, el perfil de seguridad del NGN-401 a dosis más bajas ha sido considerado muy favorable por H.C. Wainwright, habiéndose observado únicamente efectos adversos leves. La empresa cree que el potencial terapéutico del tratamiento a dosis bajas sigue siendo significativo y podría ofrecer una vía reglamentaria viable.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha revisado los datos de seguridad del NGN-401 y ha permitido a Neurogene continuar con los ensayos en el nivel de dosis baja de 1x1015. De cara al futuro, Neurogene prevé proporcionar actualizaciones sobre el diseño del ensayo pivotal en el primer semestre de 2025 y espera publicar más datos provisionales de fase 1/2 en el segundo semestre de 2025.
En resumen, H.C. Wainwright ha reiterado su postura positiva sobre Neurogene, manteniendo el precio objetivo a 12 meses de 55 dólares para las acciones de la empresa. Las perspectivas de la empresa se basan en los prometedores datos de eficacia a dosis bajas y en la decisión de la FDA de permitir que los ensayos sigan adelante, a pesar del reciente acontecimiento adverso en un paciente con dosis altas.
En otras noticias recientes, Neurogene Inc. ha experimentado avances significativos. La empresa biofarmacéutica informó de una pérdida neta de 18,5 millones de dólares en el segundo trimestre de 2024, con unos gastos de I+D que alcanzaron los 15,7 millones de dólares.
Sin embargo, la empresa obtuvo aproximadamente 200 millones de dólares en una financiación PIPE sobresuscrita, que se espera apoye la finalización de la inscripción para el estudio de NGN-401, su terapia de investigación para el síndrome de Rett, en la segunda mitad de 2027.
Entre los últimos acontecimientos cabe citar el fallecimiento de un paciente en el ensayo clínico de fase 1/2 para el síndrome de Rett debido a un síndrome hiperinflamatorio grave relacionado con dosis elevadas de virus adenoasociado (AAV). A pesar de ello, la FDA ha permitido que el ensayo continúe con una dosis más baja.
Los analistas de Stifel, BMO Capital Markets y Baird han ajustado sus objetivos de precios para Neurogene, reflejando sus perspectivas positivas sobre los datos preliminares de fase 1/2 del NGN-401.
La empresa también ha finalizado recientemente su programa para la enfermedad de Batten. Se espera que los detalles del estudio de registro se den a conocer en el primer semestre de 2025. Estos son algunos de los últimos avances en el viaje de Neurogene con su terapia en investigación, NGN-401.
Datos de InvestingPro
Datos recientes de InvestingPro proporcionan un contexto adicional a la situación financiera actual de Neurogene (NASDAQ:NGNE) y a su rendimiento en el mercado. A pesar de las perspectivas optimistas de H.C. Wainwright, la empresa se enfrenta a algunos retos financieros. InvestingPro Consejos revelan que Neurogene está quemando rápidamente a través de efectivo y no se espera que sea rentable este año. Esto se alinea con el enfoque de la compañía en ensayos clínicos y desarrollo de fármacos, que a menudo requieren una inversión significativa antes de generar ingresos.
Los datos de InvestingPro muestran una caída del 58,03% en el último mes y del 41,9% en los últimos tres meses. Esta volatilidad puede reflejar las reacciones de los inversores al reciente acontecimiento adverso grave en el ensayo de dosis altas y la posterior revisión de la FDA.
Sin embargo, cabe señalar que Neurogene tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar cierta flexibilidad financiera mientras prosigue sus ensayos clínicos. La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en 301,02 millones de dólares, con una relación precio/valor contable de 2,19, lo que indica que los inversores siguen valorando la empresa por encima de su valor contable a pesar de los recientes reveses.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 11 consejos adicionales para Neurogene, proporcionando una comprensión más profunda de la salud financiera de la empresa y su posición en el mercado.
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