El lunes, H.C. Wainwright inició la cobertura de Benitec BioPharma (NASDAQ:BNTC), una empresa de biotecnología centrada en la terapia génica, con una calificación de compra y un precio objetivo de 28,00 dólares. La firma destacó la plataforma Silence and Replace DNA-directed RNA interference (ddRNAi), propiedad de la empresa, como una innovación clave, en particular con su candidato principal, BB-301, para el tratamiento de la distrofia muscular oculofaríngea (OPMD).
La OPMD es un trastorno genético raro y progresivamente degenerativo que afecta a la función muscular de los ojos, la garganta y, con el tiempo, otras partes del cuerpo. Suele aparecer en adultos de entre 40 y 60 años. En la actualidad, no se dispone de terapias para la OPMD, que puede provocar dificultades de visión, deglución, habla y marcha a medida que avanza la enfermedad.
BB-301 representa un nuevo enfoque terapéutico mediante la coexpresión de una proteína de unión a poli-A nuclear-1 (PABPN1) optimizada en codones y dos pequeños ARN inhibidores (siARN) dirigidos al gen mutante PABPN1 asociado a la OPMD. La terapia pretende silenciar la expresión del gen defectuoso al tiempo que permite la expresión de una versión funcional que lo sustituya.
El analista de H.C. Wainwright señaló que BB-301 ya ha mostrado datos clínicos favorables en dos pacientes con OPMD, y se espera que más sujetos proporcionen datos adicionales en los próximos meses. La firma cree que los resultados positivos en un número relativamente pequeño de individuos con OPMD podrían respaldar la posible aprobación de BB-301.
El establecimiento de un precio objetivo de 28,00 dólares refleja la confianza del analista en el potencial de BB-301 para convertirse en una opción de tratamiento significativa para la OPMD, teniendo en cuenta la ausencia de terapias actuales y los prometedores resultados clínicos iniciales. El enfoque de Benitec BioPharma en la medicina genética y el desarrollo de su plataforma ddRNAi posicionan a la empresa como una fuerza emergente en el campo de la terapia génica.
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