CAMBRIDGE, Mass. - Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), empresa biofarmacéutica valorada en 3.820 millones de dólares, avanza hacia la comercialización de apitegromab, un tratamiento potencial para la atrofia muscular espinal (AME). La empresa, cuyas acciones han subido más de un 414% en los últimos seis meses, está en vías de presentar las solicitudes reglamentarias en el primer trimestre de 2025, con un lanzamiento en EE.UU. previsto para el cuarto trimestre del mismo año. El análisis de InvestingPro revela 12 perspectivas de inversión adicionales para SRRK, incluidas métricas clave sobre rentabilidad y potencial de crecimiento.
El apitegromab, una terapia dirigida a los músculos, se encuentra en la última fase de desarrollo para la AME, un raro trastorno neuromuscular. La empresa aspira a ampliar su uso a otras enfermedades neuromusculares raras, aprovechando su enfoque selectivo contra la miostatina.
Además de la AME, Scholar Rock está avanzando en su programa cardiometabólico, con datos iniciales del ensayo de fase 2 EMBRAZE en obesidad previstos para el segundo trimestre de 2025. El ensayo evalúa el apitegromab en combinación con un agonista del receptor GLP-1. Otro candidato, SRK-439, también dirigido contra la miostatina, está en vías de presentar una solicitud de nuevo fármaco de investigación (IND) en el tercer trimestre de 2025 para el tratamiento de la obesidad.
Las prioridades estratégicas de la empresa para 2025 incluyen la comercialización de apitegromab para la AME, la ampliación de los beneficios potenciales de apitegromab y el avance del programa antimiostatina en trastornos cardiometabólicos.
Scholar Rock también ha iniciado el ensayo clínico de fase 2 OPAL para pacientes con AME menores de dos años, que comenzará a mediados de 2025. Esto sigue a los resultados positivos del ensayo pivotal de fase 3 SAPPHIRE, que cumplió su criterio de valoración principal en la mejora de la función motora en pacientes con AME.
La posición financiera de la empresa es sólida, con fondos suficientes para apoyar las operaciones y los requisitos de gastos de capital hasta el cuarto trimestre de 2026. Según datos de InvestingPro, Scholar Rock mantiene un saludable ratio corriente de 3,88, lo que indica una fuerte liquidez, al tiempo que opera con niveles de deuda moderados. Los precios objetivos de los analistas oscilan entre 33 y 57 dólares, lo que refleja las distintas expectativas sobre el potencial de crecimiento de la empresa. La dirección de Scholar Rock presentará más información actualizada en la 43ª Conferencia Anual de Sanidad de J.P. Morgan. Para un análisis completo, los inversores pueden acceder al detallado informe Pro Research, disponible en exclusiva en InvestingPro, que cubre este y otros más de 1.400 de los principales valores estadounidenses.
El apitegromab ha recibido las designaciones de "Fast Track", "Medicamento Huérfano" y "Enfermedad Pediátrica Rara" de la FDA, así como las designaciones PRIME y de "Medicamento Huérfano" de la EMA para el tratamiento de la AME. Sin embargo, el apitegromab no ha sido aprobado para ningún uso por la FDA ni por ninguna otra agencia reguladora.
La información presentada en este artículo se basa en un comunicado de prensa.
En otras noticias recientes, Scholar Rock ha sido objeto de múltiples mejoras por parte de analistas a raíz de importantes avances en sus ensayos farmacológicos. H.C. Wainwright aumentó su precio objetivo para Scholar Rock a 50,00 dólares, manteniendo la calificación de "Comprar", tras el anuncio del fracaso del estudio de fase 3 RESILIENT de Biohaven sobre el taldefgrobep alfa para la atrofia muscular espinal (AME). Este ajuste se basó en el rendimiento previsto en el mercado y el potencial del apitegromab de Scholar Rock.
Truist Securities también elevó su precio objetivo para la empresa a 45,00 dólares después de que el fármaco de un competidor para la AME fracasara en los ensayos de fase 3. La empresa aumentó su estimación de ventas máximas para el apitegromab de Scholar Rock. La empresa aumentó su estimación de ventas máximas de apitegromab a 1.500 millones de dólares, lo que refleja la creencia de que la oportunidad de mercado de la AME puede ser mayor de lo previsto anteriormente.
BMO Capital Markets ajustó su precio objetivo para Scholar Rock a 39,00 dólares, manteniendo una calificación de Outperform. La firma destacó los beneficios de la empresa en el tercer trimestre y los resultados positivos de su estudio SAPPHIRE de fase 3 para el apitegromab.
Estos acontecimientos recientes ponen de relieve los esfuerzos constantes de Scholar Rock por abordar necesidades no cubiertas en el ámbito médico, con un lanzamiento comercial estadounidense de apitegromab previsto para el cuarto trimestre de 2025 y el inicio de un ensayo de obesidad de fase 2 controlado con placebo previsto para finales de 2024.
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