Investing.com -- Las acciones de Omeros Corporation se dispararon un 73% a primera hora del jueves tras el anuncio de los datos positivos de supervivencia de un análisis estadístico independiente para su tratamiento, narsoplimab, en pacientes con microangiopatía trombótica asociada a trasplante de células madre hematopoyéticas (TA-TMA). El análisis demostró una reducción significativa de más de 3 veces en el riesgo de mortalidad de los pacientes tratados con narsoplimab en comparación con un grupo de control.
El ensayo pivotal, OMS721-TMA-001, comparó la supervivencia global de 28 pacientes con TA-TMA tratados con narsoplimab con la de más de 100 pacientes con TA-TMA de alto riesgo de un registro de control externo que no recibieron el tratamiento. Los resultados mostraron una hazard ratio de 0,32, lo que indica un riesgo de muerte un 68% menor para el grupo tratado con narsoplimab, con un valor p inferior a 0,00001, que se considera estadísticamente significativo.
Omeros se prepara ahora para volver a presentar a la FDA una solicitud de licencia biológica (BLA) para el narsoplimab, con el objetivo de convertirlo en el primer tratamiento aprobado para la TA-TMA, una complicación potencialmente mortal del trasplante de células madre. La empresa recibió el mes pasado las recomendaciones de la FDA sobre el plan de análisis estadístico y, tras el resultado positivo, tiene previsto presentar la correspondiente solicitud europea de autorización de comercialización en el segundo trimestre de 2025.
El análisis fue realizado por un grupo estadístico externo independiente y consensuado con la FDA. Se ajustó al sesgo del tiempo inmortal y se tuvieron en cuenta datos demográficos, criterios diagnósticos, características basales, enfermedades subyacentes, regímenes de acondicionamiento y procedimientos de trasplante. Se consideró que las dos cohortes tenían perfiles de riesgo de muerte similares, según la definición de un panel internacional de expertos.
El Dr. Alessandro Rambaldi, catedrático de Hematología de la Universidad de Milán, destacó los impresionantes beneficios de narsoplimab en pacientes de alto riesgo, señalando la gran necesidad de una terapia aprobada en este ámbito. Se están realizando análisis adicionales, incluida una comparación de los datos de supervivencia del programa mundial de acceso ampliado a narsoplimab con el registro, y se espera que respalden el análisis primario.
El narsoplimab, dirigido contra la enzima MASP-2, efector de la vía de la lectina, ha sido bien tolerado en diversos ensayos clínicos, sin que se hayan planteado problemas de seguridad. Los resultados del análisis primario han animado a Omeros a acelerar el proceso para poner el narsoplimab a disposición de pacientes y médicos, con manuscritos para su publicación en revistas especializadas previstos para el próximo año.
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