CAMBRIDGE, Mass. - Amylyx Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: AMLX) ha anunciado resultados positivos de su ensayo HELIOS de fase 2 con AMX0035 en adultos con síndrome de Wolfram, una enfermedad rara y progresiva. El ensayo demostró una mejora de la función pancreática, una medida clave de la progresión de la enfermedad, durante un período de tratamiento de 24 semanas.
El ensayo HELIOS evaluó a 12 adultos con síndrome de Wolfram, una enfermedad que afecta aproximadamente a 3.000 personas en EE.UU. y se caracteriza por diabetes, atrofia del nervio óptico y neurodegeneración. El criterio principal de valoración de la eficacia, la respuesta del péptido C, mostró un aumento con respecto al valor basal tras 24 semanas, lo que indica una mejora de la función pancreática, contrariamente a la expectativa típica de deterioro debido a la progresión de la enfermedad.
Los criterios de valoración secundarios, como el control glucémico y la visión, también mejoraron o se estabilizaron. Tanto las impresiones globales de cambio comunicadas por los pacientes como por los médicos indicaron estabilidad o mejoría de la enfermedad en todos los participantes.
Los datos a largo plazo de los participantes que completaron las evaluaciones de la semana 36 y la semana 48 revelaron mejoras sostenidas en el tiempo. El perfil de seguridad del ensayo fue coherente con los datos anteriores: AMX0035 fue bien tolerado y la mayoría de los acontecimientos adversos fueron leves o moderados.
Basándose en estos resultados, Amylyx tiene previsto discutir un programa de fase 3 con la FDA y proporcionar una actualización en 2025. La FDA y la Comisión Europea han concedido a la empresa la designación de medicamento huérfano para AMX0035 en el tratamiento del síndrome de Wolfram.
Los datos de primera línea de HELIOS se presentarán durante una retransmisión en directo por Internet hoy a la 1:30 p.m. ET. Este anuncio se basa en un comunicado de prensa.
En otras noticias recientes, Amylyx Pharmaceuticals anunció resultados positivos de su ensayo de fase 2 HELIOS, que evalúa AMX0035 para el tratamiento del síndrome de Wolfram, demostrando mejoras en la función pancreática y otros marcadores de salud entre los participantes. La empresa también comunicó sus resultados financieros del segundo trimestre de 2024, revelando una pérdida neta de 72,7 millones de dólares y una importante posición de tesorería de 309,8 millones de dólares, con la que se espera mantener las operaciones hasta 2026. Amylyx también ha logrado avances significativos en su cartera con la adquisición de Avexitide, un tratamiento para la hipoglucemia hiperinsulinémica que ha recibido la designación de terapia innovadora de la FDA. La empresa tiene previsto iniciar la fase 3 de desarrollo de Avexitide el año que viene.
Además, Amylyx ofreció información actualizada sobre otros programas clave, incluidos tratamientos para la enfermedad de Alzheimer, la degeneración axonal y otras afecciones. La empresa sigue centrándose en sus activos actuales, al tiempo que permanece abierta a posibles incorporaciones a su cartera de productos. Estos acontecimientos recientes ofrecen una visión de los esfuerzos y progresos en curso en Amylyx Pharmaceuticals.
Durante la conferencia sobre resultados del segundo trimestre de 2024, los directivos de la empresa comentaron estos resultados financieros y las actualizaciones de sus programas clínicos. Se destacaron la sólida posición de tesorería de la empresa y la adquisición de Avexitide, junto con el inicio previsto de la Fase 3 de desarrollo de Avexitide para el próximo año. Estos son los últimos datos destacados de Amylyx Pharmaceuticals.
Perspectivas de InvestingPro
Los resultados positivos del ensayo de Amylyx Pharmaceuticals para AMX0035 en el síndrome de Wolfram llegan en un momento crucial para la empresa. Según los datos de InvestingPro, Amylyx ha mostrado un impresionante crecimiento de los ingresos del 55,71% en los últimos doce meses hasta el segundo trimestre de 2023, alcanzando los 298,76 millones de dólares. Esta trayectoria de crecimiento se alinea bien con el desarrollo en curso de la compañía de tratamientos prometedores como AMX0035.
Sin embargo, es importante señalar que Amylyx está operando actualmente con pérdidas, con un ingreso operativo ajustado de -177,76 millones de dólares para el mismo período. Esto no es infrecuente para las empresas biofarmacéuticas que invierten fuertemente en investigación y desarrollo, especialmente las que se centran en enfermedades raras como el síndrome de Wolfram.
Un consejo de InvestingPro sugiere que el precio de las acciones de Amylyx ha tenido un rendimiento significativamente inferior al del mercado durante el último año, con una rentabilidad total del precio a un año del -77,19%. Esto podría indicar que el mercado aún no ha valorado plenamente el potencial de AMX0035 y otros productos en fase de desarrollo. Otro consejo de InvestingPro señala que los analistas han revisado al alza sus expectativas de beneficios, lo que podría reflejar una mayor confianza en las perspectivas de la empresa tras los resultados positivos de ensayos como los del estudio HELIOS.
Para los inversores interesados en un análisis más profundo, InvestingPro ofrece 12 consejos adicionales para Amylyx Pharmaceuticals, proporcionando una visión más completa de la salud financiera de la empresa y su posición en el mercado.
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