NUEVA YORK - Axsome Therapeutics, Inc. (NASDAQ: AXSM), empresa biofarmacéutica, ha informado de los resultados positivos del ensayo ENCORE de fase 3 de su fármaco candidato AXS-12, utilizado en el tratamiento de la narcolepsia con cataplejía. El ensayo demostró una reducción estadísticamente significativa de la frecuencia de los ataques de cataplejía y mejoras en la cognición y los síntomas generales de la narcolepsia en comparación con el placebo.
El ensayo ENCORE consistió en un periodo de tratamiento abierto de 6 meses con AXS-12, seguido de un periodo de retirada aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 3 semanas. En el estudio participaron 68 pacientes, 42 de los cuales fueron aleatorizados para continuar con AXS-12 o cambiar a placebo. Se cumplió el criterio de valoración principal, y los pacientes que continuaron con AXS-12 mostraron menos ataques de cataplejía que los que tomaron placebo.
En particular, el 72% de los pacientes lograron una mejoría de al menos el 50% en los ataques de cataplejía tras un mes de tratamiento, y esta cifra aumentó al 82% tras seis meses. Además, la mayoría de los pacientes manifestaron una mejoría de la somnolencia diurna excesiva y de la cognición, y se observó un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad a largo plazo.
El Dr. Michael Thorpy indicó que los hallazgos respaldan a AXS-12 como una nueva opción terapéutica potencialmente importante para la narcolepsia, una enfermedad que carece de opciones terapéuticas adecuadas para su variedad de síntomas. El Dr. Herriot Tabuteau, Consejero Delegado de Axsome, expresó la intención de la empresa de avanzar hacia la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (NDA) para AXS-12 y de solicitar una reunión previa a la NDA con la FDA.
AXS-12 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la narcolepsia, lo que puede proporcionar siete años de exclusividad de comercialización en EE.UU. tras la aprobación de la FDA. El fármaco está protegido por patentes que se extienden al menos hasta 2039.
La empresa destacó que la dosificación a largo plazo de AXS-12 mostró una seguridad coherente con los ensayos completados anteriormente, siendo los acontecimientos adversos más frecuentes las náuseas y la taquicardia. La tasa de interrupciones debidas a acontecimientos adversos durante el periodo abierto fue del 17,6%.
Los resultados del estudio ENCORE se basan en un comunicado de prensa de Axsome Therapeutics y ofrecen una perspectiva prometedora del AXS-12 como posible opción de tratamiento para pacientes con narcolepsia.
En otras noticias recientes, Axsome Therapeutics ha comunicado unos ingresos récord en el tercer trimestre de 2024, superando por primera vez los 100 millones de dólares, lo que supone un incremento interanual del 81%. Los ingresos, impulsados principalmente por las ventas de productos, superaron las expectativas de los analistas, y H.C. Wainwright reiteró su calificación de "Comprar" y un precio objetivo de 180,00 dólares. El tratamiento del trastorno depresivo mayor de la empresa, Auvelity, y su medicamento contra la somnolencia diurna excesiva, Sunosi, contribuyeron significativamente a las ventas totales.
RBC Capital Markets también mantuvo una calificación de Outperform en las acciones de Axsome, con un aumento del precio objetivo a 132 dólares, reflejando los recientes resultados financieros de la empresa y los hitos prospectivos. A pesar de estas ganancias, Axsome registró una pérdida neta de 64,6 millones de dólares, pero mantiene una sólida reserva de efectivo de 327,3 millones de dólares.
Entre los últimos avances cabe citar los planes de Axsome de ampliar su fuerza de ventas de Auvelity y la preparación del posible lanzamiento de su tratamiento contra la migraña, AXS-07. Sin embargo, el estudio FOCUS de solriamfetol para el TDAH se ha retrasado hasta el primer trimestre de 2025. Estos últimos acontecimientos subrayan el compromiso de Axsome con el crecimiento a través de su sólida cartera de productos en fase avanzada y sus planes estratégicos para ampliar su fuerza de ventas y su acceso al mercado.
Perspectivas de InvestingPro
Los resultados positivos del ensayo de AXS-12 para el tratamiento de la narcolepsia de Axsome Therapeutics se alinean con los sólidos resultados financieros y la posición de mercado de la empresa. Según los datos de InvestingPro, Axsome ha demostrado un impresionante crecimiento de los ingresos, con un aumento del 51,47% en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2023, y un crecimiento trimestral de los ingresos aún más sorprendente del 81,27% en el tercer trimestre de 2023. Esta trayectoria de crecimiento respalda la capacidad de la empresa para comercializar potencialmente con éxito el AXS-12.
El margen de beneficio bruto de la empresa del 91,09% en los últimos doce meses que finalizaron en el tercer trimestre de 2023 es especialmente destacable. Un consejo de InvestingPro destaca los "impresionantes márgenes de beneficio bruto" de Axsome, que podrían proporcionar la flexibilidad financiera necesaria para apoyar el desarrollo del fármaco y su potencial lanzamiento al mercado.
A pesar de estos indicadores positivos, es importante señalar que Axsome aún no es rentable, con un margen de ingresos de explotación del -72,65% en el mismo periodo. Sin embargo, el buen comportamiento de la empresa en el mercado, con una rentabilidad del 55,88% en el último año, sugiere la confianza de los inversores en la cartera de proyectos y el potencial de crecimiento de Axsome.
Para los inversores que buscan un análisis más exhaustivo, InvestingPro ofrece 12 consejos adicionales para Axsome Therapeutics, proporcionando una visión más profunda de la salud financiera de la compañía y su posición en el mercado.
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