BOSTON - Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY), empresa biotecnológica en fase clínica con una capitalización bursátil actual de 180 millones de dólares y una sólida posición de liquidez según datos de InvestingPro, ha anunciado resultados provisionales positivos de su ensayo ENERGY 1 y del Programa de Acceso Ampliado (EAP), que evalúan el fármaco en investigación INZ-701 en lactantes y niños pequeños con deficiencia de ENPP1. Los datos revelaron mejoras en las tasas de supervivencia, la función cardiaca y la reducción de las calcificaciones arteriales y la hipofosfatemia, sin que se notificaran acontecimientos adversos graves relacionados con el tratamiento.
El ensayo ENERGY 1 y el EAP evaluaron la eficacia de INZ-701 en pacientes con calcificación arterial generalizada de la infancia (GACI), una forma grave de Deficiencia de ENPP1. Aunque la empresa mantiene un saludable coeficiente de solvencia de 7,68 y posee más efectivo que deuda, el análisis de InvestingPro indica que el rápido consumo de efectivo sigue siendo una consideración clave para los inversores. El tratamiento dio lugar a una tasa de supervivencia del 80% más allá del primer año para los niños que participaron en el estudio, un aumento significativo en comparación con la tasa de supervivencia histórica del 50%. Además, todos los pacientes supervivientes mostraron reducciones sustanciales o estabilización de las calcificaciones arteriales, y mejoras en la fracción de eyección ventricular izquierda.
Inozyme también ha completado la inscripción para su ensayo pivotal ENERGY 3 en pacientes pediátricos con deficiencia de ENPP1, con datos de primera línea previstos para principios de 2026. El ensayo pretende respaldar el uso de INZ-701 para tratar el raquitismo, un criterio de valoración clínico clave.
Además, la empresa ha recibido directrices de la FDA y la EMA para su ensayo pivotal ASPIRE, que se centrará en las complicaciones graves de la deficiencia de ABCC6 en niños. El diseño del ensayo recibió el apoyo preliminar de los reguladores, e Inozyme está perfeccionando el protocolo del estudio con planes para iniciar el ensayo a principios de 2026.
La deficiencia de ENPP1 y la deficiencia de ABCC6 son trastornos genéticos raros que provocan graves complicaciones de salud, como calcificaciones arteriales, raquitismo y problemas cardiovasculares. Actualmente no hay terapias aprobadas para estas afecciones.
El anuncio se basa en un comunicado de prensa de Inozyme Pharma Inc. y refleja los esfuerzos continuos de la empresa por abordar las necesidades médicas no cubiertas en el campo de las enfermedades raras que afectan a la salud ósea y a la función de los vasos sanguíneos. Con tres analistas revisando recientemente al alza las estimaciones de beneficios y la acción cotizando por debajo de la estimación de Valor razonable de InvestingPro, los inversores que busquen un análisis detallado pueden acceder a más de 10 ProTips adicionales y completas métricas financieras a través de la plataforma de InvestingPro.
En otras noticias recientes, Inozyme Pharma ha sido objeto de varias actualizaciones de analistas y ha revelado datos provisionales prometedores de sus ensayos clínicos en curso. Jefferies ha otorgado a Inozyme Pharma una calificación de compra, destacando el potencial de su principal candidato a fármaco, INZ-701. Piper Sandler también aumentó su objetivo para Inozyme Pharma a 43 dólares, manteniendo una calificación de Sobreponderar sobre las acciones de la empresa. H.C. Wainwright reiteró su calificación de compra y un precio objetivo de 14,00 dólares para las acciones de Inozyme Pharma.
El principal candidato a fármaco de Inozyme Pharma, INZ-701, se encuentra actualmente en fase de ensayos clínicos. Los estudios de fase 2 han arrojado resultados prometedores, como la rápida normalización de los niveles de pirofosfato (PPi) en adultos con deficiencia de las enzimas ENPP1 y ABCC6. La empresa también tiene previsto iniciar un ensayo de registro de INZ-701 en pacientes con calcifilaxis en 2025, pendiente de aprobación reglamentaria y financiación.
Entre los últimos acontecimientos cabe destacar el nombramiento de Erik Harris como miembro de su Consejo de Administración y el anuncio de que quedan aproximadamente 23,8 millones de dólares en su programa de oferta de acciones en el mercado, facilitado por Jefferies LLC. Además, la actualización del tercer trimestre de la empresa reveló planes para publicar datos provisionales del ensayo de fase 1b de ENERGY en el cuarto trimestre de 2024, con resultados de primera línea del ensayo ENERGY 3 previstos para principios de 2026.
Estos avances reflejan los continuos esfuerzos de Inozyme Pharma en el sector biofarmacéutico. Es importante señalar que estas actualizaciones se basan en información objetiva y no incluyen opiniones personales ni predicciones sobre los resultados futuros de la empresa.
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