BOSTON - Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aceptado su solicitud de nuevo fármaco (NDA) para la terapia de investigación combinada triple vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor, conocida como vanza triple, para pacientes con fibrosis quística a partir de seis años con determinadas mutaciones genéticas.
La terapia está diseñada para tratar a aquellos con al menos una mutación F508del u otra mutación que responda al tratamiento. La FDA ha fijado el 2 de enero de 2025 como fecha de entrada en vigor de la Ley de Cuotas de Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA).
La triple terapia con vanza pretende mejorar la función de la proteína CFTR defectuosa causada por mutaciones genéticas relacionadas con la fibrosis quística. Según Vertex, este tratamiento podría reducir potencialmente los niveles de cloruro en el sudor por debajo del umbral de diagnóstico de la fibrosis quística, e incluso a niveles observados en individuos sin la enfermedad.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también ha validado la solicitud de autorización de comercialización (MAA) de Vertex para la triple vanza en la Unión Europea para el mismo grupo de pacientes. Se han presentado solicitudes en otros países, como Canadá, Australia, Suiza y el Reino Unido.
La fibrosis quística es una enfermedad genética rara que acorta la vida y afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo. Se caracteriza por la acumulación de mucosidad espesa en los pulmones y otros órganos debido a proteínas CFTR defectuosas o ausentes, lo que provoca graves problemas respiratorios y digestivos. Los tratamientos actuales de la fibrosis quística se centran en controlar los síntomas y ralentizar la progresión de la enfermedad.
Vertex tiene una larga trayectoria en el desarrollo de tratamientos para la fibrosis quística, y sus medicamentos tratan actualmente a más de 65.000 personas en 60 países. Los programas clínicos y de investigación de la empresa siguen explorando terapias para la fibrosis quística y otras enfermedades graves.
La FDA ha concedido a la triple terapia de vanza las designaciones de medicamento huérfano y de vía rápida para el tratamiento de la fibrosis quística. Vertex espera que la obligación de royalties por vanza triple sea significativamente inferior a la de su actual cartera de productos para la fibrosis quística.
Esta información se basa en un comunicado de prensa de Vertex Pharmaceuticals Incorporated.
En otras noticias recientes, Vertex Pharmaceuticals Incorporated informó de un gasto sustancial de 4.400 millones de dólares en Investigación y Desarrollo en Proceso Adquiridos tras su adquisición de Alpine Immune Sciences. La empresa también prevé un gasto adicional por compensaciones relacionadas con la transacción de aproximadamente 200 millones de dólares. A pesar de estos gastos significativos, Vertex sigue esperando absorber los gastos de investigación y desarrollo y los gastos de venta, generales y administrativos de Alpine, no incluidos en los PCGA, dentro del intervalo de gastos de explotación previsto.
Además, Vertex registró un sólido crecimiento interanual de los ingresos del 13% en el primer trimestre de 2024, alcanzando los 2.700 millones de dólares. Este crecimiento se vio impulsado por el éxito del lanzamiento de CASGEVY en la anemia falciforme y la beta talasemia en múltiples regiones. Además, Vertex presentó resultados prometedores de un ensayo clínico de VX-880, una terapia con células de islotes derivadas de células madre para la diabetes de tipo 1.
Las valoraciones de los analistas han sido dispares: RBC Capital ha mantenido la calificación de "Sector Perform", pero ha ajustado su precio objetivo para Vertex de 424 a 421 dólares, mientras que BMO Capital Markets ha elevado su precio objetivo para las acciones de Vertex a 500 dólares, manteniendo la calificación de "Outperform". Por último, Vertex comunicó resultados significativos de dos estudios sobre su medicamento TRIKAFTA® contra la fibrosis quística en la 47ª Conferencia Europea sobre Fibrosis Quística.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) se prepara para un hito importante con su terapia triple de vanza, la salud financiera de la empresa y su rendimiento en el mercado ofrecen un telón de fondo para los inversores potenciales. Con una capitalización bursátil de 121.610 millones de dólares, Vertex exhibe su talla en el sector de la biotecnología. El PER de la empresa se sitúa en 30,24, lo que indica que el valor cotiza a un múltiplo de beneficios elevado en relación con el crecimiento de los beneficios a corto plazo. Esto se refleja en el PER ajustado para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, que es de 28,9.
Los consejos de InvestingPro sugieren que Vertex es un actor destacado en el sector de la biotecnología y opera con un nivel moderado de deuda, lo que es una señal tranquilizadora para los accionistas. Además, la empresa ha cotizado cerca de su máximo de 52 semanas, con el precio al 96,88% de este máximo, lo que refleja la fuerte confianza de los inversores.
Desde el punto de vista financiero, Vertex ha demostrado unos fundamentos sólidos, con un crecimiento de los ingresos del 10,61% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024. Además, el margen de beneficio bruto de la empresa se sitúa en un impresionante 55,35%, lo que sugiere una gestión eficiente y una sólida posición en el mercado. El sólido margen de ingresos de explotación del 43,2% subraya aún más la rentabilidad y la excelencia operativa de Vertex.
Para quienes estén considerando invertir en Vertex, cabe señalar que la acción ha logrado una fuerte rentabilidad en los últimos tres meses, con un rendimiento total del precio del 15,1%. Este rendimiento es indicativo de la trayectoria de crecimiento de la empresa y del sentimiento del mercado.
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