BOSTON - La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha aprobado la ampliación de la indicación del IMCIVREE (setmelanotida), un medicamento contra la obesidad de Rhythm Pharmaceuticals (RYTM), que ahora incluye a niños de tan sólo 2 años. La empresa, valorada actualmente en 3.500 millones de dólares, ha visto subir sus acciones más de un 36% en los últimos seis meses, lo que refleja la creciente confianza de los inversores. Según datos de InvestingPro, la empresa mantiene unos impresionantes márgenes de beneficios brutos del 88,6%, aunque los analistas indican que la empresa puede tener problemas de rentabilidad este año. Esta decisión, anunciada hoy, supone una importante ampliación del uso del fármaco, que anteriormente estaba aprobado para pacientes a partir de 6 años que padecen obesidad sindrómica o monogénica debida a determinadas afecciones genéticas.
IMCIVREE actúa sobre la vía del receptor de melanocortina-4 (MC4R), que, cuando está alterada, provoca hambre insaciable y obesidad de aparición precoz en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (BBS) o deficiencias debidas a la pro-opiomelanocortina (POMC), la proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 (PCSK1) o el receptor de leptina (LEPR). Esta aprobación se basa en la capacidad del fármaco para reducir el exceso de peso corporal y mantener la reducción de peso a largo plazo.
Los ensayos clínicos, incluido el ensayo de fase 3 VENTURE, han demostrado que la setmelanotida puede reducir significativamente las medidas de peso y hambre. Sin embargo, se han observado efectos secundarios como hiperpigmentación cutánea, reacciones en el lugar de la inyección, diarrea, náuseas y dolor de cabeza. Los ingresos de la empresa han crecido un 81,5% en los últimos doce meses, lo que demuestra su fuerte penetración en el mercado. Para obtener información más detallada sobre la salud financiera y las perspectivas de crecimiento de Rhythm Pharmaceuticals, así como 12 ProTips adicionales, visite InvestingPro Insights.
La aprobación es una buena noticia para las familias y los profesionales médicos que se enfrentan a los retos del BBS y afecciones similares. La Dra. Ilene Fennoy, endocrinóloga pediátrica y especialista en obesidad, destacó la necesidad crítica de una intervención precoz para prevenir las graves complicaciones de salud a largo plazo asociadas a la obesidad en la infancia.
IMCIVREE recibió inicialmente la aprobación de la FDA en noviembre de 2020 para las deficiencias de POMC, PCSK1 o LEPR en pacientes a partir de 6 años, y para el BBS en junio de 2022. El medicamento también ha sido autorizado en la Unión Europea y el Reino Unido para pacientes de tan solo 2 años de edad.
Rhythm Pharmaceuticals se ha comprometido a facilitar el acceso a IMCIVREE a los pacientes con estas enfermedades genéticas raras y está avanzando en su programa de desarrollo clínico para otras afecciones raras. Con un ratio actual de 3,49, la empresa mantiene una fuerte liquidez para apoyar sus iniciativas de desarrollo. Descubra el análisis exhaustivo y las opiniones de los expertos sobre RYTM y otros 1400 valores a través de los detallados informes Pro Research, disponibles exclusivamente en InvestingPro.
Esta ampliación de la indicación del fármaco ofrece una nueva opción de tratamiento para los niños pequeños que se enfrentan a los graves y persistentes problemas de las enfermedades raras de la vía MC4R. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Rhythm Pharmaceuticals.
En otras noticias recientes, Rhythm Pharmaceuticals ha dado pasos significativos en la industria farmacéutica. La empresa ha recibido una calificación de Outperform de Oppenheimer, una calificación de Buy de Goldman Sachs, y fue seleccionada como una de las principales biotecnológicas para 2025 por Stifel. Estas calificaciones se deben a los progresos de la empresa en la comercialización de Imcivree para diversas enfermedades de origen genético y a las prometedoras perspectivas de ingresos, en particular para la obesidad hipotalámica.
Rhythm Pharmaceuticals también ha presentado unos resultados satisfactorios en el tercer trimestre de 2024, con un aumento del 48% de los ingresos netos globales, impulsado por las ventas de su fármaco IMCIVREE para el síndrome de Bardet-Biedl. La empresa ha reducido su previsión de gastos de explotación para 2024 a 245-255 millones de dólares y ha declarado unas reservas de efectivo de 298,4 millones de dólares. Rhythm Pharmaceuticals también está avanzando con sus programas clínicos, con datos de primera línea de un ensayo de fase III para la obesidad hipotalámica adquirida previstos para el primer semestre de 2025.
Además, la empresa presentó nuevos datos en la reunión de la Sociedad Europea de Endocrinología Pediátrica, destacando los resultados positivos para los pacientes pediátricos que utilizan setmelanotide, el tratamiento de la empresa para ciertas condiciones de obesidad. Estos acontecimientos recientes indican el compromiso constante de Rhythm Pharmaceuticals de abordar la obesidad mediante sus terapias innovadoras.
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