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La FDA amplía la aprobación del fármaco Trikafta para la fibrosis quística

Publicado 20.12.2024, 02:41 p.m
VRTX
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Esta aprobación marca un hito importante para Vertex Pharmaceuticals en sus esfuerzos continuos por desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas. La cartera de la empresa incluye terapias para la fibrosis quística, la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusiones, entre otras. Aunque las acciones han experimentado un descenso del 14,47% durante la última semana, los objetivos de precios de los analistas sugieren un potencial alcista, con objetivos que oscilan entre 325 y 602 dólares. Descubra un análisis exhaustivo y 13 perspectivas clave adicionales sobre Vertex Pharmaceuticals a través de los detallados informes de investigación de InvestingPro, disponibles para más de 1.400 valores estadounidenses. Aunque el valor ha experimentado un descenso del 14,47% durante la última semana, los objetivos de precios de los analistas sugieren un potencial alcista, con objetivos que oscilan entre 325 y 602 dólares. Descubra el análisis exhaustivo y 13 perspectivas clave adicionales sobre Vertex Pharmaceuticals a través de los informes de investigación detallados de InvestingPro, disponibles para más de 1.400 valores estadounidenses.

TRIKAFTA, una combinación de elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor, está diseñado para mejorar la función de la proteína defectuosa causada por mutaciones del gen regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística (CFTR). La aprobación de la FDA incluye a pacientes con al menos una mutación F508del o una mutación que responda a TRIKAFTA, según datos clínicos o in vitro. La etiqueta del fármaco abarca ahora 94 mutaciones CFTR no F508del adicionales.

Esta aprobación marca un hito importante para Vertex Pharmaceuticals en sus esfuerzos continuos por desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas. La cartera de la empresa incluye terapias para la fibrosis quística, la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusión, entre otras. Aunque el valor ha experimentado una caída del 14,47% en la última semana, los objetivos de precios de los analistas sugieren un potencial alcista, con objetivos que oscilan entre 325 y 602 dólares. Descubra un análisis exhaustivo y 13 perspectivas clave adicionales sobre Vertex Pharmaceuticals a través de los detallados informes de investigación de InvestingPro, disponibles para más de 1.400 valores estadounidenses.

La fibrosis quística es una enfermedad rara y progresiva que afecta a más de 92.000 personas en todo el mundo y provoca graves infecciones pulmonares y una reducción de la esperanza de vida. La mayoría de los pacientes presentan al menos una mutación F508del. El mecanismo de TRIKAFTA pretende corregir la proteína CFTR defectuosa, mejorando el flujo de sal y agua en las células y aliviando los síntomas.

La FDA también ha actualizado la información de seguridad de TRIKAFTA, añadiendo una advertencia en recuadro sobre el riesgo de lesiones hepáticas e insuficiencia hepática. Esta advertencia es consecuencia de los informes sobre lesiones hepáticas, que en algunos casos han requerido un trasplante o han provocado la muerte. Se recomienda a los pacientes que se sometan a pruebas de la función hepática antes y durante el tratamiento con TRIKAFTA.

Esta aprobación marca un hito importante para Vertex Pharmaceuticals en sus esfuerzos continuos por desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas. La cartera de la empresa incluye terapias para la fibrosis quística, la anemia falciforme y la beta talasemia dependiente de transfusión, entre otras.

La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Vertex Pharmaceuticals Incorporated.

En otras noticias recientes, Vertex Pharmaceuticals ha sido objeto de numerosas evaluaciones de analistas a raíz de los resultados del ensayo de fase 2 de suzetrigina, un analgésico no opiáceo. A pesar de la significativa reducción del dolor, el fármaco no superó al placebo, lo que dio lugar a diversas respuestas de los analistas. Oppenheimer rebajó la calificación de las acciones de Vertex de Superar a Interpretar, mientras que Bernstein SocGen Group redujo su precio objetivo de 506,00 dólares a 441,00 dólares, pero mantuvo la calificación de Interpretar el mercado. Por su parte, Goldman Sachs y BofA Securities mantuvieron la calificación de Comprar con precios objetivo de 602,00 y 522,00 dólares respectivamente. Evercore ISI mantuvo la calificación Outperform y un objetivo de 515,00 dólares. BMO Capital Markets redujo su objetivo a 520 dólares, pero se mantuvo positivo, proyectando unos ingresos por suzetrigina de 145 millones de dólares en 2025, superando la estimación de consenso de 97 millones de dólares. Estos últimos acontecimientos se producen mientras Vertex sigue demostrando una sólida salud financiera, con un aumento de los ingresos del 10% en los últimos doce meses.

Este artículo fue traducido con la ayuda de inteligencia artificial. Para obtener más información, consulte nuestros Términos de Uso.

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