DUBLÍN - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL) ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado su medicamento contra la narcolepsia, LUMRYZ, que se toma una vez al día en la cama, para pacientes pediátricos a partir de 7 años. Esta aprobación, concedida el 16 de octubre de 2024, amplía el uso de LUMRYZ, que anteriormente sólo estaba disponible para adultos con narcolepsia, a un grupo demográfico más joven que se enfrenta a los retos de la somnolencia diurna excesiva (EDS) y la cataplejía.
La aprobación de LUMRYZ para uso pediátrico supone un avance importante para los niños con narcolepsia y sus familias, ya que ofrece una opción de tratamiento una vez al día sin necesidad de una dosis a media noche. La decisión de la FDA se basa en los resultados de ensayos clínicos que demuestran la eficacia y el perfil de seguridad del medicamento.
Greg Divis, Consejero Delegado de Avadel Pharmaceuticals, subrayó la importancia de este hito para la empresa y para la comunidad afectada por la narcolepsia, y destacó el impacto transformador de LUMRYZ en la vida de los pacientes. La Dra. Anne Marie Morse, neuróloga pediátrica y especialista en medicina del sueño, también destacó los beneficios, afirmando que la dosis única para acostarse ofrece más opciones a los pacientes y facilita el proceso de tratamiento.
La narcolepsia, un trastorno neurológico crónico que afecta aproximadamente a 1 de cada 2.000 personas en EE.UU., puede provocar SDE y cataplejía, que son episodios repentinos de debilidad muscular a menudo desencadenados por emociones fuertes. Este trastorno puede alterar considerablemente la vida cotidiana y el ciclo sueño-vigilia.
LUMRYZ, una formulación de liberación prolongada de oxibato sódico, fue aprobado inicialmente por la FDA el 1 de mayo de 2023 para pacientes adultos. Con su aprobación pediátrica, el medicamento también ha obtenido la Exclusividad de Medicamento Huérfano hasta el 16 de octubre de 2031, proporcionando a Avadel la exclusividad de mercado para esta población de pacientes durante los próximos siete años.
El medicamento viene con una advertencia en caja debido a su potencial como depresor del sistema nervioso central y para el abuso y mal uso. Sólo está disponible a través de un programa restringido llamado LUMRYZ REMS para mitigar estos riesgos.
Las reacciones adversas más frecuentes notificadas en los ensayos clínicos de LUMRYZ son náuseas, mareos, enuresis, dolor de cabeza y vómitos. La aprobación de la FDA se basa en el ensayo REST-ON, que mostró mejoras significativas en el SED y los ataques de cataplejía en comparación con el placebo.
Avadel Pharmaceuticals plc se dedica a desarrollar medicamentos innovadores que aborden los retos del tratamiento. El compromiso de la empresa se refleja en la introducción de LUMRYZ en el mercado, que ofrece una nueva opción de tratamiento para la narcolepsia tanto en adultos como ahora en pacientes pediátricos. Esta información se basa en un comunicado de prensa.
En otras noticias recientes, Avadel Pharmaceuticals informó de unos ingresos netos de 41,5 millones de dólares en el segundo trimestre de 2024, impulsados por los más de 1.900 pacientes que utilizan su tratamiento contra la narcolepsia, LUMRYZ. La empresa también ha iniciado un ensayo clínico de fase 3 para LUMRYZ en hipersomnia idiopática y está a la espera de una decisión de la FDA para su uso en narcolepsia pediátrica. A pesar de unos gastos de explotación en el segundo trimestre de 51,5 millones de dólares, Avadel prevé generar ingresos de explotación en el tercer trimestre y durante el resto del año.
Avadel recibió una sentencia judicial favorable que permitía el lanzamiento comercial de LUMRYZ para el tratamiento de la narcolepsia, a pesar de la petición de la competidora Jazz Pharmaceuticals de una medida cautelar que habría bloqueado su comercialización. Sin embargo, el tribunal prohibió a Avadel solicitar la aprobación de una indicación de hipersomnia idiopática para LUMRYZ hasta la expiración de una patente de Jazz, decisión que Avadel está recurriendo actualmente.
En un estudio RESTORE publicado en Sleep Medicine: X, el 94% de los participantes se mostraron a favor del medicamento contra la narcolepsia LUMRYZ, administrado una vez por noche, frente a los tratamientos tradicionales con oxibato administrados dos veces por noche. La FDA ha concedido a LUMRYZ siete años de Exclusividad de Medicamento Huérfano basándose en su superioridad clínica frente a los tratamientos existentes, en particular su régimen de dosificación de una vez por noche.
Estos avances forman parte de los recientes esfuerzos de Avadel por ampliar su cartera de productos y su posición en el mercado farmacéutico. La empresa mantiene su compromiso de colaborar estrechamente con la FDA durante el resto del proceso de revisión de su solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para LUMRYZ.
Opiniones de InvestingPro
La aprobación por la FDA de LUMRYZ para uso pediátrico es un hito importante para Avadel Pharmaceuticals, que podría ampliar su alcance en el mercado y sus fuentes de ingresos. Este desarrollo se alinea con el Consejo InvestingPro que los analistas anticipan el crecimiento de las ventas en el año en curso. Los ingresos de la compañía ya han mostrado un crecimiento notable, con datos de InvestingPro que indican un asombroso aumento del 6260,23% en los últimos doce meses a partir del segundo trimestre de 2024.
Otro consejo de InvestingPro destaca los impresionantes márgenes de beneficio bruto de Avadel, que se refleja en los datos que muestran un margen de beneficio bruto del 94,62% para el mismo período. Esta fuerte rentabilidad en sus operaciones principales podría ser crucial a medida que la empresa aumenta la producción y la comercialización para el uso ampliado de LUMRYZ.
A pesar de estos indicadores positivos, vale la pena señalar que Avadel no es rentable en la actualidad, como señala otro consejo de InvestingPro. El margen de ingresos operativos de la empresa se sitúa en el -103,82%, lo que sugiere que, aunque los ingresos están creciendo, los costes operativos siguen siendo elevados. Esto no es infrecuente en las empresas farmacéuticas en fase de crecimiento, especialmente cuando lanzan nuevos productos.
Para los inversores que busquen un análisis más exhaustivo, InvestingPro ofrece consejos y perspectivas adicionales. De hecho, hay otros 5 consejos de InvestingPro disponibles para Avadel Pharmaceuticals, que podrían proporcionar un contexto valioso para comprender la salud financiera de la empresa y sus perspectivas de futuro a la luz de esta reciente aprobación de la FDA.
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