SAN DIEGO - Neurocrine Biosciences, Inc. (NASDAQ:NBIX), una compañía biofarmacéutica de 13.660 millones de dólares con una calificación de salud financiera EXCELENTE según InvestingPro, ha anunciado hoy la disponibilidad comercial de CRENESSITY™ (crinecerfont) en Estados Unidos para pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita clásica (HSC). El medicamento oral, aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), está diseñado para utilizarse junto con glucocorticoides para controlar mejor los niveles de andrógenos en adultos y niños a partir de cuatro años.
CRENESSITY, primer antagonista de su clase del receptor del factor liberador de corticotropina tipo 1 (CRF1), tiene por objeto reducir las altas dosis de glucocorticoides que requieren tradicionalmente los pacientes con HSC, mejorando potencialmente sus niveles de andrógenos. La aprobación de la FDA se apoyó en los estudios CAHtalyst™ Pediatric y Adult, que son los mayores programas de ensayos clínicos realizados hasta la fecha para la HSC clásica.
El Dr. Kyle W. Gano, Director General de Neurocrine Biosciences, destacó el compromiso de la empresa de apoyar el acceso de los pacientes a CRENESSITY a través de un completo programa de asistencia. Este programa incluye un Coordinador de Cuidados dedicado a ayudar a navegar por los procesos del seguro y las opciones de asistencia financiera, con la expectativa de que el 90% de los pacientes tendrán un copago mensual de 12 dólares o menos.
El medicamento está disponible exclusivamente a través de PANTHERx Rare, una farmacia especializada con farmacéuticos formados en CAH disponibles las 24 horas del día para prestar asistencia. CRENESSITY se presenta en forma de cápsulas y solución oral, con dosis adaptadas a la edad y el peso del paciente.
El comunicado de prensa señala que la HSC es una enfermedad genética rara que afecta a la producción de hormonas suprarrenales esteroideas, con graves complicaciones potenciales si no se trata. El tratamiento tradicional ha consistido en la administración de dosis elevadas de glucocorticoides, lo que puede acarrear importantes efectos secundarios.
Neurocrine Biosciences, empresa biofarmacéutica centrada en las neurociencias, cuenta con una cartera de tratamientos aprobados por la FDA y una cartera de compuestos en fase media y avanzada de desarrollo clínico.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de Neurocrine Biosciences, Inc.
En otras noticias recientes, Neurocrine Biosciences ha acaparado la atención tras la aprobación de CRENESSITY, un nuevo tratamiento para la hiperplasia suprarrenal congénita (HSC), por parte de la Agencia Estadounidense del Medicamento (FDA). La aprobación de este fármaco, que es el primero que actúa directamente sobre la hormona adrenocorticotrópica (ACTH) y la producción de andrógenos suprarrenales y las reduce, se ha considerado un avance significativo para los afectados de HSC. A pesar de ello, los analistas, entre ellos Evan David Seigerman, de BMO Capital, prevén un lanzamiento comercial gradual debido a diversas dificultades.
En respuesta a estos acontecimientos, varias empresas, entre ellas Goldman Sachs y H.C. Wainwright, han mantenido sus calificaciones de compra sobre Neurocrine Biosciences. Goldman Sachs también ajustó su precio objetivo para las acciones de la empresa, aumentándolo a 182 dólares desde 177 dólares. Por el contrario, BMO Capital mantuvo su calificación de "Market Perform" con un precio objetivo estable de 121,00 dólares, citando los obstáculos iniciales para la adopción del fármaco.
Piper Sandler confirmó su calificación de sobreponderar Neurocrine Biosciences con un precio objetivo de 160,00 dólares, basándose en una encuesta de endocrinólogos pediátricos que indica una demanda significativa del medicamento recientemente aprobado, especialmente entre pacientes pediátricos y adolescentes. Estos últimos avances ponen de relieve el compromiso constante de la empresa con el desarrollo de tratamientos eficaces para enfermedades y trastornos neurológicos y endocrinos.
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