Investing.com -- Las acciones de Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) subieron hoy un 7% después de que la compañía anunciara que las agencias reguladoras de Estados Unidos y Europa han aceptado las solicitudes para un régimen de dosis más alta de su medicamento para la atrofia muscular espinal (AME), el nusinersen.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) y la Agencia Europea del Medicamento (EMA) están examinando ahora la solicitud suplementaria de nuevo fármaco (sNDA) para nusinersen, que incluye un régimen de carga más rápido y una dosis de mantenimiento más alta que el tratamiento actualmente aprobado. El anuncio supone un avance potencial para el tratamiento de la AME y ha sido recibido positivamente por el mercado.
Biogen Inc. (NASDAQ:BIIB), licenciataria de los derechos de nusinersén de Ionis Pharmaceuticals, declaró que el nuevo régimen podría ofrecer beneficios significativos a los pacientes. La dosis más alta comprende dos dosis de 50 mg administradas con 14 días de intervalo, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses. Esto contrasta con el régimen aprobado de 12 mg de SPINRAZA, la marca comercial bajo la que se comercializa actualmente el nusinersén en más de 71 países.
Las solicitudes para el régimen de dosificación actualizado se basan en los resultados del estudio DEVOTE, un ensayo de fase 2/3 diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de la dosis más alta de nusinersén. En el estudio participaron 145 personas de distintos grupos de edad y tipos de AME en aproximadamente 42 centros de todo el mundo. La parte fundamental del estudio demostró que el régimen de dosis más alta permitía obtener beneficios clínicos significativos al tiempo que mantenía un perfil de seguridad coherente con el régimen aprobado de 12 mg.
SPINRAZA ha sido un tratamiento fundacional de la AME, con más de 14.000 personas tratadas en todo el mundo. El fármaco actúa aumentando la cantidad de proteína de supervivencia de la motoneurona (SMN) de longitud completa, que es crucial para mantener la salud de la motoneurona. Administrado directamente en el sistema nervioso central, SPINRAZA ha demostrado una eficacia sostenida y un perfil de seguridad bien establecido.
La respuesta positiva del mercado a la aceptación reglamentaria indica la confianza de los inversores en el potencial del régimen de dosis más altas para ampliar el impacto del fármaco en el tratamiento de la AME. A medida que se desarrolle el proceso de revisión, las partes interesadas de la comunidad de la AME y los inversores de Ionis Pharmaceuticals seguirán de cerca el progreso.
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