Investing.com -- Las acciones de Ionis Pharmaceuticals subieron un 6% en las operaciones previas a la apertura del viernes tras anunciar la aprobación de TRYNGOLZA™ (olezarsen) por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (FCS), una enfermedad rara y potencialmente mortal. Esto marca un hito importante para la empresa, ya que TRYNGOLZA se convierte en el primer tratamiento aprobado para la FCS en los EE.UU., y Ionis espera que éste sea el primero de cuatro lanzamientos de productos en los próximos tres años.
TRYNGOLZA, que se utilizará junto con una dieta baja en grasas, ha demostrado reducir significativamente los triglicéridos y disminuir sustancialmente el riesgo de pancreatitis aguda en adultos. La autorización se basa en los datos del ensayo clínico de fase 3 Balance, que demostró una reducción estadísticamente significativa de los niveles de triglicéridos y una disminución clínicamente significativa de los episodios de pancreatitis aguda. Con un perfil de seguridad favorable, el tratamiento se autoadministra mediante un autoinyector una vez al mes.
El Dr. Brett P. Monia, Consejero Delegado de Ionis, saludó la aprobación de la FDA como un momento transformador para los pacientes con SFC y sus familias, destacando el potencial del tratamiento para cambiar el curso de la enfermedad. Esta aprobación subraya la evolución de Ionis hasta convertirse en una empresa biotecnológica plenamente integrada y en fase comercial, a la que seguirá una rica cartera de medicamentos.
En la decisión de la FDA influyeron los resultados positivos del ensayo de fase 3 Balance, publicados previamente en The New England Journal of Medicine. El investigador del ensayo, el Dr. Alan Brown, expresó su entusiasmo por disponer ahora de una opción de prescripción eficaz para sus pacientes con SFC.
El SFC se caracteriza por unos niveles de triglicéridos extremadamente elevados y un alto riesgo de pancreatitis aguda, que puede ser mortal. En EE.UU., se calcula que el SFC afecta a unas 3.000 personas, y la mayoría de los casos no se diagnostican. TRYNGOLZA estará disponible en EE.UU. antes de finales de año, e Ionis se compromete a prestar servicios de apoyo para ayudar a los pacientes a acceder al tratamiento.
Haciéndose eco de los sentimientos de la empresa, Yaron Werber, analista de TD Cowen, comentó la importancia de la aprobación: "La aprobación hoy por la FDA de Tryngolza (olezarsen; QM SC ApoCIII ASO) en el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS) marca un paso clave en la evolución comercial de Ionis, ya que es la primera aprobación de la empresa de un producto totalmente propio e independiente. Tryngolza es ahora la primera y única terapia aprobada para el SCC con una etiqueta que creemos que se acerca al mejor de los casos".
La aprobación también incluye la Revisión Prioritaria y las designaciones de Vía Rápida, Medicamento Huérfano y Terapia Innovadora previamente concedidas. Además, el olezarsen está siendo revisado en la Unión Europea, y está prevista su presentación en otros países. Ionis también está evaluando olezarsen en tres ensayos clínicos de fase 3 para el tratamiento de la hipertrigliceridemia grave (sHTG).
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