El lunes, las acciones de Larimar Therapeutics experimentaron un descenso significativo tras la actualización de los datos de su estudio en curso sobre el tratamiento de la ataxia de Friedreich. La actualización incluía informes de acontecimientos adversos graves que afectaron a dos pacientes, ambos de los cuales decidieron retirarse del estudio. A pesar de que estos acontecimientos se resolvieron en 24 horas, las acciones se desplomaron brevemente hasta un 51% en las operaciones de Nueva York antes de recuperarse ligeramente hasta una pérdida del 25%.
La empresa, en una declaración previa a la comercialización, afirmó que las inyecciones subcutáneas diarias de 25 mg de nomlabofusp fueron "generalmente bien toleradas durante un máximo de 260 días" en el estudio de extensión abierta (OLE). Larimar sigue comprometido con su objetivo de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) a los organismos reguladores estadounidenses en el segundo semestre de 2025, con vistas a una posible aprobación acelerada para el tratamiento de la enfermedad neurodegenerativa rara.
Según un comunicado de prensa fechado el 16 de diciembre de 2024, Larimar anunció datos iniciales positivos del estudio OLE, que mostraban que el nomlabofusp aumentaba y mantenía los niveles tisulares de frataxina (FXN). La empresa también observó tendencias tempranas que indicaban posibles beneficios clínicos. El tratamiento parece haber alcanzado un estado estacionario en el día 30, y la escalada de dosis a 50 mg ha comenzado en seis participantes. Además, está en marcha la selección de adolescentes para un estudio farmacocinético (PK) pediátrico, cuya dosificación se espera para principios de 2025.
A pesar de los contratiempos, los analistas de Leerink Partners, Citi y Guggenheim compartieron sus perspectivas sobre el potencial del valor. Reconocieron los acontecimientos adversos, pero destacaron los alentadores datos funcionales y de biomarcadores, el sólido balance de la empresa y el desarrollo continuado del programa nomlabofusp. También señalaron que la reacción de las acciones a las noticias sobre seguridad parecía exagerada y aconsejaron comprar en las caídas, reiterando la confianza en el favorable perfil riesgo/beneficio del fármaco.
Larimar cerró el tercer trimestre de 2024 con 203,7 millones de dólares en efectivo e inversiones, lo que amplía su recorrido financiero hasta el segundo trimestre de 2026. La empresa se está preparando para los próximos hitos clave, incluido el inicio de un estudio mundial de confirmación/registro a mediados de 2025, los datos iniciales de la dosis de 50 mg en el estudio OLE y la presentación de la BLA prevista para una posible aprobación acelerada en la segunda mitad de 2025.
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