Investing.com -- Las acciones de Mesoblast Limited se dispararon un 39% en las operaciones previas a la apertura del jueves tras la aprobación de Ryoncil® (remestemcel-L) por parte de la Food and Drug Administration (FDA), lo que supone el primer tratamiento con células estromales mesenquimales (MSC) que recibe luz verde en Estados Unidos. Con esta aprobación, Ryoncil se convierte en el único tratamiento aprobado por la FDA para niños a partir de 2 meses, incluidos adolescentes, con enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a esteroides, una afección grave y potencialmente mortal.
En la decisión de la FDA influyeron los resultados de un ensayo de fase 3, en el que el 70% de los niños con EICH aguda contra huésped de alta gravedad lograron una respuesta global en el día 28 de tratamiento con Ryoncil. Esta tasa de respuesta es especialmente significativa, ya que sirve para predecir la supervivencia de los pacientes con EICH. Mesoblast, con sede en Nueva York y líder mundial en medicamentos celulares alogénicos para enfermedades inflamatorias, ha introducido con éxito el primer producto de MSC en el mercado estadounidense.
La Dra. Joanne Kurtzberg, renombrada médica de trasplantes, comentó la gravedad de este avance: "La enfermedad aguda de injerto contra huésped refractaria a esteroides es una afección devastadora con un pronóstico extremadamente malo. A partir de hoy podemos ofrecer RYONCIL, el primer tratamiento aprobado por la FDA que salvará la vida de tantos niños y tendrá un gran impacto en sus familias."
Esta aprobación es un hito importante para Mesoblast, ya que abre las puertas a otras indicaciones potenciales en enfermedades caracterizadas por una inflamación excesiva, dados los efectos inmunomoduladores de RYONCIL. El Dr. Silviu Itescu, Consejero Delegado de la empresa, expresó su satisfacción por la aprobación de la FDA y reafirmó el compromiso de Mesoblast de abordar las necesidades no cubiertas de la comunidad de EICH y de seguir buscando la aprobación de otros productos en fase avanzada.
Está previsto que RYONCIL esté disponible en Estados Unidos en centros de trasplante y otros hospitales de tratamiento, proporcionando una nueva opción terapéutica para los aproximadamente 1.500 niños estadounidenses que desarrollan anualmente EICH SR tras un trasplante alogénico de médula ósea. La dosis recomendada de la terapia consiste en infusiones intravenosas administradas dos veces por semana durante cuatro semanas consecutivas, evaluándose la respuesta 28 ± 2 días después de la dosis inicial.
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