El lunes, las acciones de PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) se dispararon un 20% tras el anuncio de un acuerdo histórico con Novartis Pharmaceuticals Corporation. El acuerdo se centra en la licencia y colaboración del programa de PTC para la enfermedad de Huntington, en particular el PTC518, e incluye un importante pago inicial, así como hitos y regalías.
PTC Therapeutics recibirá 1.000 millones de dólares en efectivo al cierre de la operación. Además, la empresa podrá recibir hasta 1.900 millones de dólares en pagos en función de la consecución de determinados hitos de desarrollo, reglamentarios y de ventas. El acuerdo también concede a PTC una participación en los beneficios del mercado estadounidense y cánones escalonados de dos dígitos sobre las ventas netas fuera de Estados Unidos.
Novartis se ha comprometido a asumir las responsabilidades globales de desarrollo, fabricación y comercialización de PTC518 una vez finalizado el segmento controlado con placebo del estudio PIVOT-HD en curso. Esta transición está prevista para el primer semestre de 2025, y las empresas compartirán los beneficios y las pérdidas en EE.UU. en una proporción de 40/60, a favor de Novartis.
El Dr. Matthew B. Klein, Consejero Delegado de PTC Therapeutics, se mostró optimista sobre la colaboración y destacó el potencial del PTC518 como terapia oral modificadora de la enfermedad de Huntington. Afirmó que los aspectos financieros del acuerdo reflejan la promesa del tratamiento y que la asociación con Novartis aprovechará la experiencia de PTC en terapias de empalme de moléculas pequeñas junto con las capacidades globales de desarrollo y comercialización de Novartis.
Vas Narasimhan, consejero delegado de Novartis, subrayó la importancia estratégica del acuerdo para reforzar su cartera de productos neurocientíficos y su compromiso con la exploración de nuevos enfoques para enfermedades neurodegenerativas con importantes necesidades no cubiertas.
PTC518, que surgió de la plataforma de splicing de PTC, ha mostrado resultados prometedores en el ensayo de fase 2 PIVOT-HD, con resultados provisionales en junio de 2024 que indican una reducción de los niveles de proteína Huntingtina mutante y beneficios clínicos potenciales.
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