El martes, H.C. Wainwright mantuvo su calificación de "Comprar" y su objetivo de precio de 95,00 dólares para Ultragenyx Pharma (NASDAQ:RARE), lo que representa un alza significativa desde el precio actual de cotización de 43,87 dólares. Según datos de InvestingPro, el consenso de los analistas sigue siendo fuertemente alcista, con objetivos de precio que oscilan entre 48 y 140 dólares. El respaldo de la firma se produce tras el reciente anuncio de Ultragenyx, el 19 de diciembre de 2024, sobre el inicio del estudio pivotal de fase 3 Aspire para GTX-102, su tratamiento experimental para el síndrome de Angelman.
El estudio Aspire, que comenzó a dosificar a su primer paciente, tiene como objetivo inscribir a aproximadamente 120 niños de entre 4 y 17 años a los que se ha diagnosticado genéticamente una deleción materna completa del gen UBE3A, característica del síndrome de Angelman.
Si bien la empresa registró un fuerte crecimiento de sus ingresos del 27,4% en los últimos doce meses y mantiene un saludable ratio actual de 2,81, lo que indica una sólida liquidez, los participantes se distribuirán aleatoriamente en una proporción 1:1 para recibir GTX-102 o un comparador simulado durante un periodo de análisis primario de eficacia de 48 semanas. El grupo de tratamiento recibirá tres dosis mensuales de carga de GTX-102 de 8 mg, seguidas de un máximo de 14 mg trimestrales durante el mantenimiento.
El criterio de valoración primario del estudio Aspire es medir la mejora cognitiva mediante la puntuación cognitiva bruta Bayley-4. Además, un criterio de valoración secundario clave es el índice de respuesta multidominio (MDRI), que evalúa cinco dominios: cognición, comunicación receptiva, comportamiento, función motora gruesa y sueño. Tras las 48 semanas iniciales, los pacientes que recibieron el tratamiento simulado podrán pasar a GTX-102.
Junto con el estudio Aspire, H.C. Wainwright también espera el primer posible análisis provisional de la fase 3 del estudio Orbit de setrusumab, previsto para finales de 2024 o principios de 2025. Este análisis sólo procederá si los datos recopilados alcanzan el umbral de significación estadística de p
En otras noticias recientes, Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ha realizado notables avances en su cartera de proyectos clínicos. La empresa busca la aprobación de la FDA para su terapia génica Sanfilippo A, UX111, un avance significativo en el tratamiento de una rara enfermedad neurodegenerativa. Este paso se produce después de que la FDA reconociera el heparán sulfato del líquido cefalorraquídeo como biomarcador para la aprobación acelerada.
En el frente financiero, Ultragenyx informó de un aumento interanual del 42% en los ingresos del tercer trimestre de 2024, con un total de 139 millones de dólares. Sin embargo, la empresa también registró una pérdida neta de 134 millones de dólares en el mismo trimestre. A pesar de ello, los analistas mantienen un fuerte consenso de compra sobre el valor, con objetivos de precio que oscilan entre 48 y 140 dólares por acción.
El Consejero Delegado de Ultragenyx, Emil Kakkis, ha subrayado la importancia de la ejecución puntual de los programas de enfermedades raras y se muestra optimista sobre el futuro de la empresa. La empresa prevé alcanzar la rentabilidad GAAP a finales de 2026 y está preparando la presentación de solicitudes de licencia biológica para tratamientos dirigidos a enfermedades raras, con la posibilidad de lanzar tres nuevas terapias en los próximos años.
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