ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) ha comunicado avances significativos en el tratamiento de la degeneración macular húmeda asociada a la edad (DMAE húmeda), una enfermedad frecuente de la retina. En el congreso de la Academia Americana de Oftalmología, los datos de un subestudio de fase II demostraron una reducción del 97% de la carga de tratamiento en pacientes con DMAE húmeda bilateral que recibieron ABBV-RGX-314, un candidato a terapia génica.
En el subestudio se trató el ojo contralateral de pacientes que habían recibido previamente ABBV-RGX-314 en un ojo, con el fin de determinar la seguridad y eficacia de una dosis única en ambos ojos. A los nueve meses del tratamiento, la mayoría de los pacientes no necesitó ninguna o sólo una inyección suplementaria, y el 78% estaba completamente libre de inyecciones, manteniendo estables la agudeza visual y el grosor de la retina.
Curran Simpson, Presidente y Consejero Delegado de REGENXBIO, destacó el potencial de ABBV-RGX-314 para transformar las opciones de tratamiento de la DMAE húmeda, ofreciendo un tratamiento único para una enfermedad que suele requerir inyecciones frecuentes de por vida. El Dr. Arshad Khanani, que presentó los datos, subrayó el hito que esto representa para la terapia génica en el tratamiento de enfermedades comunes de la retina.
Los datos de seguridad hasta el 11 de septiembre de 2024 indicaron que ABBV-RGX-314 fue bien tolerado, sin que se notificaran acontecimientos adversos graves relacionados con el fármaco ni casos de inflamación intraocular. Los efectos secundarios más frecuentes fueron leves y se resolvieron rápidamente.
REGENXBIO, en colaboración con AbbVie, está investigando ABBV-RGX-314 como posible tratamiento no sólo de la DMAE húmeda, sino también de la retinopatía diabética y otras enfermedades crónicas de la retina. El tratamiento actúa inhibiendo el VEGF, un factor implicado en el crecimiento de vasos sanguíneos permeables que contribuyen a la acumulación de líquido en la retina.
La DMAE húmeda es una causa importante de pérdida de visión, sobre todo en Estados Unidos, Europa y Japón. Los tratamientos actuales requieren inyecciones intraoculares continuas, lo que dificulta su cumplimiento y a menudo provoca un deterioro de la visión con el paso del tiempo.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de REGENXBIO Inc. y representa un avance prometedor en la terapia génica para enfermedades de la retina, ofreciendo potencialmente un nuevo estándar de atención para millones de afectados por la DMAE húmeda.
En otras noticias recientes, Regenxbio ha registrado avances significativos en sus programas de terapia génica. La empresa comunicó resultados positivos a largo plazo del ensayo CAMPSIITE de su terapia génica RGX-121 para el síndrome de Hunter, que mostró reducciones sostenidas de un biomarcador clave de la enfermedad cerebral y permitió a un número significativo de pacientes interrumpir la terapia estándar de sustitución enzimática. Raymond James reanudó la cobertura de Regenxbio con una calificación de "Outperform", destacando el potencial de crecimiento impulsado por la diversa cartera de tratamientos de la empresa.
Regenxbio también anunció el nombramiento de Mitchell Chan como nuevo Vicepresidente Ejecutivo y Director Financiero. H.C. Wainwright mantuvo la calificación de "Comprar" para Regenxbio, lo que refleja una perspectiva positiva sobre las perspectivas de la empresa tras los recientes resultados de los ensayos. La empresa biotecnológica se está preparando para presentar una solicitud de licencia biológica en el tercer trimestre de 2024, lo que podría dar lugar a un "Priority Review Voucher" en 2025.
Durante la presentación de resultados del segundo trimestre de 2024, Regenxbio informó de su sólida situación financiera, con 327 millones de dólares en efectivo, equivalentes de efectivo y valores negociables. La empresa también habló de los avances en otros programas prioritarios, como las terapias génicas contra la distrofia muscular de Duchenne, la degeneración macular húmeda asociada a la edad y el edema macular diabético. Estos son los últimos avances en la investigación y el desarrollo de terapias génicas por parte de Regenxbio.
Perspectivas de InvestingPro
Los prometedores avances de REGENXBIO en el tratamiento de la DMAE húmeda llegan en un momento crítico para la empresa. Según datos de InvestingPro, la capitalización bursátil de REGENXBIO asciende a 548,6 millones de dólares, lo que refleja el interés de los inversores por su innovador proyecto de terapia génica. Sin embargo, la compañía se enfrenta a retos financieros, con unos ingresos de 89,04 millones de dólares en los últimos doce meses a partir del segundo trimestre de 2023, lo que representa un descenso del 8,18% interanual.
A pesar de estos desafíos, InvestingPro Tips destaca que REGENXBIO tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que proporciona flexibilidad financiera para continuar con sus esfuerzos de investigación y desarrollo. Esto es particularmente importante dado que la compañía está quemando rápidamente a través de efectivo, un escenario común para las empresas de biotecnología que invierten fuertemente en terapias innovadoras como ABBV-RGX-314.
Los recientes datos positivos del subestudio de fase II podrían explicar por qué REGENXBIO ha registrado una rentabilidad significativa en la última semana, con una rentabilidad total del precio en una semana del 8,82%. Este repunte sugiere que los inversores están respondiendo favorablemente a los avances clínicos de la empresa.
Cabe señalar que el camino de REGENXBIO hacia la rentabilidad sigue siendo incierto. Los consejos de InvestingPro indican que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, lo que se refleja en su PER negativo de -2,32 para los últimos doce meses a partir del segundo trimestre de 2023. Sin embargo, para una empresa biotecnológica centrada en el desarrollo de tratamientos innovadores, la rentabilidad actual puede ser menos importante que el impacto potencial de sus terapias en el mercado.
Los inversores interesados en un análisis más profundo de la salud financiera y el potencial de mercado de REGENXBIO pueden acceder a consejos adicionales de InvestingPro, con 8 consejos más disponibles en la plataforma para guiar las decisiones de inversión en este dinámico valor biotecnológico.
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