CARLSBAD, California - Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ha confirmado sus planes de iniciar un estudio de Fase 3 para ION582, un tratamiento potencial para el síndrome de Angelman (AS), en la primera mitad de 2025. La decisión se produce tras una fructífera reunión con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), en la que llegaron a un acuerdo sobre el diseño final del estudio.
El ensayo de fase 3, bautizado como estudio REVEAL, tiene por objeto reclutar a unos 200 niños y adultos con EA, en concreto aquellos con una deleción o mutación materna del gen UBE3A. El objetivo principal del estudio es evaluar las mejoras en la comunicación expresiva mediante las Escalas Bayley para el Desarrollo del Lactante y del Niño Pequeño-4 (Bayley-4). Se eligió este criterio de valoración porque los déficits en la comunicación expresiva son uno de los síntomas más difíciles para los cuidadores de personas con EA.
ION582 se administrará en dos dosis diferentes y los pacientes recibirán el tratamiento trimestralmente. Tras un año de tratamiento, se llevará a cabo un análisis primario, seguido de una fase abierta de extensión a largo plazo. El estudio también controlará varios criterios de valoración secundarios, como la gravedad general de la enfermedad y el funcionamiento cognitivo y motor.
El próximo estudio de fase 3 se basa en los prometedores resultados del ensayo de fase 2 HALOS, en el que ION582 demostró mejoras clínicamente significativas en varios dominios funcionales, como la comunicación y la función motora. Los datos indicaron que el 97% de los participantes en los grupos de dosis media y alta experimentaron una mejora de los síntomas generales de la EA.
ION582 es un medicamento antisentido en fase de investigación diseñado para inhibir el transcrito antisentido UBE3A y aumentar la producción de la proteína UBE3A. El año pasado, la FDA concedió a ION582 las designaciones de medicamento huérfano y enfermedad pediátrica rara, reconociendo los beneficios potenciales para el tratamiento de la EA, una enfermedad sin terapias modificadoras de la enfermedad aprobadas.
Ionis Pharmaceuticals, líder en terapias dirigidas al ARN, cuenta con una sólida línea de productos para neurología, que incluye tratamientos aprobados para la atrofia muscular espinal y la polineuropatía amiloide hereditaria mediada por transtiretina. La cartera de productos de la empresa también incluye medicamentos en fase de investigación para enfermedades raras como la enfermedad de Prion y la enfermedad de Alexander, así como afecciones más comunes como el Alzheimer y el Parkinson.
Se espera que la empresa ofrezca más información actualizada sobre el programa ION582 en la Cumbre Científica Mundial FAST que se celebrará a finales de esta semana. Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Ionis Pharmaceuticals.
En otras noticias recientes, Ionis Pharmaceuticals ha logrado avances significativos en su cartera de productos. La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) ha confirmado que la solicitud de nuevo fármaco de Ionis para donidalorsen, un medicamento en investigación destinado a la profilaxis de los ataques de angioedema hereditario (AEH), se encuentra actualmente en fase de revisión. La FDA ha fijado como fecha de acción para esta solicitud el 21 de agosto de 2025. Además, el medicamento en investigación zilganersen de la empresa, un tratamiento potencial para el trastorno neurológico ultra-raro, enfermedad de Alexander, ha recibido la designación Fast Track de la FDA.
Ionis también ha anunciado una propuesta de oferta pública de sus acciones ordinarias, que se espera ascienda a 500 millones de dólares. Los fondos se destinarán a financiar lanzamientos comerciales, programas clínicos, investigación y desarrollo. En cuanto a los resultados financieros, Ionis registró unos resultados estables, en línea con las previsiones anuales, y lanzó dos nuevos tratamientos, WAINUA para la polineuropatía ATTR hereditaria y QALSODY para la ELA.
Los analistas de Laidlaw, TD Cowen y RBC Capital han reafirmado sus calificaciones positivas para Ionis, basándose en los recientes avances y el potencial de la empresa en diversas áreas terapéuticas. Estos últimos avances ponen de relieve el compromiso constante de Ionis Pharmaceuticals con el avance de su cartera de productos y el cumplimiento de sus objetivos financieros.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) se prepara para iniciar su estudio de Fase 3 para ION582, los inversores deberían considerar algunas métricas financieras clave y perspectivas de InvestingPro.
Según los datos de InvestingPro, Ionis tiene una capitalización bursátil de 6.110 millones de dólares y unos ingresos de 813,46 millones de dólares en los últimos doce meses a partir del segundo trimestre de 2024. La empresa ha mostrado un fuerte crecimiento de los ingresos, con un aumento del 29% en el mismo periodo. Este crecimiento se alinea con el desarrollo en curso por parte de Ionis de terapias innovadoras dirigidas al ARN, incluido el ION582 para el síndrome de Angelman.
Sin embargo, es importante señalar que Ionis opera actualmente con pérdidas, con un margen de beneficio bruto negativo del -12,86% y un margen de ingresos de explotación del -42,21% en los últimos doce meses. Esto no es infrecuente para las empresas biofarmacéuticas que invierten fuertemente en investigación y desarrollo, especialmente aquellas con prometedores pipelines como Ionis.
InvestingPro Tips destaca que los analistas prevén un descenso de las ventas en el año en curso, lo que podría ser un factor a tener en cuenta por los inversores. En el lado positivo, Ionis opera con un nivel moderado de deuda y sus activos líquidos superan las obligaciones a corto plazo, lo que proporciona flexibilidad financiera a medida que avanza en los costosos ensayos clínicos.
La relación precio/valor contable de la empresa se sitúa en 23,18, que es relativamente alta y puede indicar que el mercado tiene grandes expectativas sobre los resultados futuros de Ionis, posiblemente debido a su sólida cartera de proyectos y a posibles avances como el ION582.
Para los inversores que buscan un análisis más exhaustivo, InvestingPro ofrece 5 consejos adicionales para Ionis Pharmaceuticals, proporcionando una comprensión más profunda de la salud financiera de la empresa y su posición en el mercado.
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