ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX), una empresa de biotecnología, anunció hoy la expansión de su ensayo de Fase I/II AFFINITY DUCHENNE. El ensayo incluye ahora una nueva cohorte de niños de 1 a 3 años con distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) para evaluar la terapia génica en investigación RGX-202.
RGX-202 es diseñado para entregar un gen de microdistrofina nuevo, que incluye el dominio C-Terminal, apuntando a imitar de cerca el gen de la distrofina que ocurre naturalmente. La expansión de la prueba inscribirá hasta cinco pacientes en este grupo de edad en el nivel de dosis pivotal.
Una reunión al final de la Fase II con la FDA está programada para finales de julio para finalizar el diseño de la prueba pivotal, con la compañía planeando incluir datos de todos los pacientes dosificados en el nivel 2 en su solicitud de Licencia Biológica (BLA). REGENXBIO anticipa usar la vía de aprobación acelerada, citando una necesidad insatisfecha en curso para tratamientos diferenciados en Duchenne.
La compañía sigue en camino de iniciar la prueba pivotal entre finales del tercer trimestre y principios del cuarto trimestre de 2024, con el objetivo de acelerar el desarrollo de RGX-202 hacia la comercialización. Los datos iniciales de fuerza y evaluación funcional del ensayo se esperan para la segunda mitad de 2024.
La prueba AFFINITY DUCHENNE ha sido diseñada en consulta con la comunidad de Duchenne, incluyendo un régimen profiláctico de inmunosupresión para mitigar respuestas inmunes potenciales. La prueba evaluará la seguridad, tolerabilidad, y eficacia de una dosis intravenosa única de RGX-202 en pacientes de 1-11 años con Duchenne.
El RGX-202 ha demostrado un fuerte perfil de seguridad y datos positivos de microdistrofina en la prueba hasta ahora, sin eventos adversos serios relacionados con el fármaco reportados en cinco pacientes de 4.4 a 12.1 años de edad. Los primeros resultados indican aumentos en la expresión de microdistrofina RGX-202 y reducciones en los niveles séricos de CK, sugiriendo mejoría clínica.
Duchenne es una enfermedad muscular severa que afecta a 1 de cada 3,500 a 5,000 nacimientos masculinos anualmente. Lleva a la degradación muscular progresiva, pérdida de movimiento, y muerte prematura.
Esta noticia se basa en un comunicado de prensa de REGENXBIO Inc.
En otras noticias recientes, Regenxbio Inc. ha experimentado avances significativos en sus operaciones. El fármaco candidato RGX-121 de la empresa para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) ha progresado, y H.C. Wainwright mantiene una calificación de compra y un precio objetivo de 38,00 dólares. La FDA aceptó la propuesta de Regenxbio de utilizar los niveles de heparán sulfato D2S6 en el líquido cefalorraquídeo como criterio de valoración indirecto, lo que podría respaldar la aprobación acelerada de RGX-121.
Regenxbio también anunció una transición de liderazgo, con Curran Simpson asumiendo el papel de Presidente y Director Ejecutivo. A pesar de los posibles resultados de la próxima decisión PDUFA para un fármaco competidor de Sarepta Therapeutics, RBC Capital mantuvo su calificación Outperform sobre las acciones de Regenxbio, citando el posicionamiento estratégico de la compañía en el mercado.
Regenxbio informó de un primer trimestre productivo con unos ingresos totales de 15,6 millones de dólares y una pérdida neta de 63,3 millones de dólares, una disminución de la pérdida estimada de 70,7 millones de dólares. El ensayo CAMPSIITE de la empresa cumplió con éxito su criterio de valoración principal, lo que se tradujo en una reducción significativa de los niveles de D2S6 en el líquido cefalorraquídeo a las 16 semanas con el tratamiento RGX-121.
Estos son los últimos avances en las operaciones de la empresa.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) continúa avanzando con su terapia génica RGX-202 a través de ensayos clínicos, los inversores y las partes interesadas siguen de cerca las métricas financieras y operativas de la empresa. Los datos de InvestingPro revelan datos clave sobre la posición de mercado y la salud financiera de la empresa que podrían influir en su capacidad para mantener los esfuerzos de investigación y desarrollo.
Los datos de InvestingPro indican que REGENXBIO tiene una capitalización de mercado de 592,06 millones de dólares, lo que refleja la valoración que el mercado hace de la empresa a la luz de sus perspectivas actuales y futuras. A pesar de los innovadores avances de la empresa en terapia génica, su PER se sitúa en -2,06, y el PER ajustado para los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024 es de -2,32, lo que sugiere que la empresa no es rentable actualmente. Además, el crecimiento de los ingresos para el mismo periodo muestra un descenso del -20,9%, lo que pone de relieve las dificultades para generar mayores flujos de ingresos.
Entre los consejos de InvestingPro, dos puntos especialmente relevantes a tener en cuenta por los inversores son:
1. El balance de REGENXBIO muestra más efectivo que deuda, lo que proporciona un colchón para la investigación en curso y los gastos operativos. Esta es una señal positiva para la estabilidad financiera de la empresa y su capacidad para financiar futuras fases de desarrollo de RGX-202.
2. El Índice de Fuerza Relativa (RSI) sugiere que la acción está en territorio de sobreventa. Este indicador técnico podría interesar a posibles inversores que busquen puntos de entrada, sobre todo teniendo en cuenta los esfuerzos estratégicos de la empresa para llevar el RGX-202 al mercado.
Vale la pena señalar que hay 11 consejos adicionales de InvestingPro disponibles, que podrían proporcionar una visión más profunda del rendimiento y el potencial de la empresa. Para los interesados en acceder a estos consejos, InvestingPro ofrece un análisis exhaustivo en https://www.investing.com/pro/RGNX. No olvide utilizar el código de cupón PRONEWS24 para obtener un 10% de descuento adicional en una suscripción anual o bianual Pro y Pro+, que enriquecerá su estrategia de inversión con valiosos datos y opiniones de expertos.
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