BEDFORD, MA - Stoke Therapeutics, Inc. (NASDAQ:STOK) ha obtenido la Designación de Terapia Innovadora de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para su fármaco candidato zorevunersen, destinado a tratar el síndrome de Dravet, una forma rara de epilepsia. Esta designación es fundamental para la empresa biotecnológica, ya que acerca el fármaco a su posible aprobación y disponibilidad en el mercado.
Zorevunersen, que va camino de convertirse en el primer tratamiento modificador de la enfermedad del síndrome de Dravet, se dirige a una mutación confirmada en el gen SCN1A que no implica ganancia de función. Los pacientes con síndrome de Dravet sufren convulsiones graves que suelen ser resistentes a los medicamentos actuales.
La decisión de la FDA se produce tras los resultados positivos de los estudios de fase 1/2a y de extensión abierta (OLE), que demostraron que el zorevunersén reducía significativamente la frecuencia de las crisis y mejoraba las medidas cognitivas y conductuales de los pacientes. Estos beneficios se sumaron a los efectos de los medicamentos anticonvulsivos existentes. En general, el fármaco ha sido bien tolerado, con más de 600 dosis administradas, y algunos pacientes han recibido tratamiento durante más de tres años.
Tras el anuncio, las acciones de Stoke Therapeutics subieron un 2,1% en las operaciones previas a la comercialización.
La empresa mantiene conversaciones con la FDA y otros organismos reguladores mundiales para iniciar un estudio de registro mundial, aleatorizado y controlado de fase 3 con zorevunersén. Se espera una actualización de los planes de fase 3 para finales de año.
Shamim Ruff, Director de Asuntos Reglamentarios de Stoke Therapeutics, expresó su gratitud a la FDA por la designación y destacó los datos clínicos que sugieren que el zorevunerseno podría mejorar sustancialmente los tratamientos actuales del síndrome de Dravet al abordar la causa subyacente de la enfermedad.
La Fundación para el Síndrome de Dravet, representada por su Directora Ejecutiva, Mary Anne Meskis, también se congratuló de la designación y subrayó la urgencia de tratamientos innovadores que vayan más allá del tratamiento de los síntomas y aborden la causa subyacente del síndrome de Dravet.
La designación de Terapia Innovadora está diseñada para acelerar el proceso de desarrollo y revisión de medicamentos destinados a tratar enfermedades graves cuando las pruebas clínicas preliminares indican la posibilidad de una mejora significativa con respecto a las terapias existentes. Ofrece ventajas como las características de la designación Fast Track, orientación intensiva sobre el desarrollo eficiente de fármacos y la participación de altos directivos de la FDA.
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