PASADENA, California - Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARWR) ha presentado una solicitud de nuevo fármaco (NDA) a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) para el plozasiran, un tratamiento diseñado para el síndrome de quilomicronemia familiar (FCS). Este trastorno genético da lugar a niveles de triglicéridos extremadamente altos y aumenta el riesgo de pancreatitis aguda sin que existan actualmente terapias aprobadas por la FDA.
La solicitud se basa en el estudio de fase 3 PALISADE, que alcanzó su objetivo primario y los principales objetivos secundarios, demostrando reducciones significativas de los triglicéridos y del riesgo de pancreatitis aguda. Plozasiran, desarrollado mediante la plataforma de moléculas de ARN selectivo (TRiM™) propiedad de Arrowhead, tiene por objeto reducir la apolipoproteína C-III, un regulador clave del metabolismo de los triglicéridos.
El Presidente y Director General de Arrowhead, Chris Anzalone, Ph.D., destacó la importancia de esta presentación como resultado de más de 15 años de innovación. Por su parte, el Dr. Bruce Given, Médico Jefe, destacó la urgente necesidad de un tratamiento eficaz para los pacientes con SFC, que a menudo experimentan una mala calidad de vida debido a la gravedad de la enfermedad.
La empresa tiene previsto solicitar la aprobación del plozasiran en otros mercados en 2025. El fármaco ya ha recibido de la FDA la designación de "terapia innovadora", "medicamento huérfano" y "vía rápida", lo que indica su potencial para satisfacer una necesidad médica no cubierta.
Arrowhead también ha establecido un programa de acceso ampliado (PAE) para que determinadas personas con SFC puedan recibir plozasiran antes de que esté disponible comercialmente, lo que subraya el compromiso de la empresa con el acceso de los pacientes a los medicamentos en investigación.
Los resultados de eficacia y seguridad de PALISADE se presentaron en importantes congresos médicos y se publicaron en destacadas revistas médicas, lo que refleja la importancia de los hallazgos en las comunidades científica y médica.
Arrowhead Pharmaceuticals se centra en el desarrollo de terapias basadas en el ARNi para enfermedades intratables, aprovechando un mecanismo que se produce de forma natural en las células para silenciar genes específicos. Este comunicado de prensa sirve de fuente de información para este artículo.
En otras noticias recientes, Arrowhead Pharmaceuticals informó de una pérdida neta de 170,8 millones de dólares en su tercer trimestre fiscal 2024, mientras que el efectivo y las inversiones ascendieron a 436,7 millones de dólares. La empresa ha obtenido un préstamo de 400 millones de dólares de Sixth Street para apoyar el desarrollo de su cartera de proyectos. En un reciente seminario web sobre I+D, la empresa describió los avances de sus programas de ARN de interferencia (ARNi) dirigidos al sistema nervioso central (SNC). En particular, Arrowhead tiene previsto iniciar el desarrollo clínico de fase 1 de ARO-ATXN2, un siARN dirigido al SNC diseñado para pacientes con ataxia espinocerebelosa 2 (SCA2), en el primer trimestre de 2025.
Además, Arrowhead ha introducido una plataforma de próxima generación dirigida al SNC que permite la inyección subcutánea, y la empresa tiene previsto presentar una solicitud de ensayo clínico para ARO-MAPT, un nuevo siARN que se está desarrollando para la enfermedad de Alzheimer, en el segundo semestre de 2025. Los analistas han mantenido varias calificaciones sobre las acciones de la empresa, con H.C. Wainwright y TD Cowen reiterando una calificación de Comprar, mientras que Goldman Sachs, Citi y Piper Sandler mantuvieron sus calificaciones de Neutral, Neutral y Sobreponderar respectivamente. Se trata de avances recientes en los esfuerzos continuos de Arrowhead por mejorar los resultados de los pacientes.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Arrowhead Pharmaceuticals (NASDAQ: ARWR) da un importante paso adelante con la presentación de su NDA para el plozasiran, los inversores deben tener en cuenta algunas métricas financieras clave y opiniones de InvestingPro.
La capitalización bursátil de la empresa asciende a 2.310 millones de dólares, lo que refleja las expectativas de los inversores sobre el potencial de su cartera de proyectos. Sin embargo, los datos de InvestingPro revelan que los ingresos de Arrowhead en los últimos doce meses hasta el tercer trimestre de 2024 fueron de solo 19,65 millones de dólares, con un asombroso descenso de los ingresos del 92,33% en el mismo periodo. Este marcado contraste pone de relieve la actual dependencia de la compañía de futuras aprobaciones y comercialización de medicamentos.
Un consejo de InvestingPro indica que Arrowhead está "agotando rápidamente su liquidez", lo que no es infrecuente en las empresas biotecnológicas que se encuentran en las últimas fases del desarrollo de fármacos. Esta tasa de consumo de efectivo subraya la importancia de la NDA de plozasiran para el futuro financiero de la empresa.
Otro consejo relevante de InvestingPro señala que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año. Esto concuerda con la atención que presta el artículo a la posible aprobación y futura comercialización del plozasiran, ya que la empresa realiza grandes inversiones para llevar al mercado sus tratamientos innovadores.
Vale la pena señalar que a pesar de los recientes desafíos, incluyendo una caída del precio del 15,48% en la última semana, Arrowhead mantiene una posición fuerte en términos de liquidez. Un consejo de InvestingPro señala que los activos líquidos de la empresa superan las obligaciones a corto plazo, lo que le proporciona cierta flexibilidad financiera mientras navega por el proceso de aprobación regulatoria.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 8 consejos adicionales que podrían proporcionar información valiosa sobre la salud financiera de Arrowhead y su posición en el mercado.
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