FILADELFIA - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), una empresa de biotecnología en fase clínica, ha anunciado nuevos datos clínicos sobre su terapia en investigación CABA-201, que muestran el potencial de respuestas clínicas sin fármacos en enfermedades autoinmunes. Los datos, presentados en el American College of Rheumatology Convergence 2024, incluían a ocho pacientes de los ensayos clínicos RESET de fase 1/2 en curso.
Los pacientes, todos ellos con enfermedades autoinmunes activas y refractarias, suspendieron todos los inmunosupresores antes de recibir la infusión de CABA-201 y durante todo el periodo de seguimiento. Los perfiles de seguridad no indicaron síndrome de liberación de citocinas (SRC) ni síndrome de neurotoxicidad asociada a células efectoras inmunitarias (SCEI) en la mayoría de los casos, con un SRC de bajo grado en tres pacientes y un caso previo de SCEI.
CABA-201 produjo una depleción consistente y completa de las células B en el plazo de un mes tras la infusión. Se observaron signos tempranos de restablecimiento del sistema inmunitario, con pruebas de repoblación transitoria de células B naïve a las ocho semanas en los dos primeros pacientes.
Los resultados clínicos mostraron signos prometedores de eficacia. Un paciente con miopatía necrotizante inmunomediada (MNIM) mantuvo una respuesta clínica mejorada seis meses después del tratamiento sin inmunosupresores. En la cohorte de lupus eritematoso sistémico (LES), todos los pacientes presentaron respuestas clínicas, y un paciente con nefritis lúpica (NL) mostró una mejora significativa de los niveles de proteinuria.
El programa de desarrollo clínico RESET está reclutando activamente en 40 centros clínicos de EE. UU., con 16 pacientes inscritos y 10 dosificados con CABA-201 hasta el 12 de noviembre de 2024. La empresa tiene previsto discutir con la FDA posibles diseños de ensayos de registro en 2025, con el objetivo de avanzar en el desarrollo de la terapia.
CABA-201, una terapia de células T CD19-CAR totalmente humana que contiene 4-1BB, está diseñada para una infusión única para agotar las células B CD19-positivas, reiniciando potencialmente el sistema inmunitario para una remisión duradera sin inmunosupresión continua.
Cabaletta Bio tiene previsto celebrar una conferencia telefónica en directo con los inversores y una retransmisión por Internet hoy a las 8:00 a.m. ET para revisar los datos clínicos y proporcionar actualizaciones sobre el programa RESET. Este anuncio se basa en un comunicado de prensa.
En otras noticias recientes, Cabaletta Bio ha experimentado avances significativos. Guggenheim mantuvo la calificación de "Comprar" en Cabaletta Bio, con un objetivo de 23 dólares, tras una considerable aceleración en la inscripción de pacientes para estudios clínicos. La empresa también informó de planes para mantener conversaciones con la FDA en 2025 en relación con un posible programa de registro para CABA-201. UBS inició la cobertura de Cabaletta Bio, emitiendo una calificación de Comprar y fijando un precio objetivo de 10,00 dólares, al tiempo que destacó el potencial de CABA-201 en el tratamiento de enfermedades autoinmunes como el lupus eritematoso sistémico (LES) y la miositis.
Cabaletta Bio ha asegurado los términos del contrato de arrendamiento hasta agosto de 2026 para su sede de Filadelfia, proporcionando una base operativa estable para sus actividades de investigación y desarrollo. El candidato principal de la empresa, CABA-201, ha mostrado datos prometedores y ha recibido la designación de medicamento huérfano (ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el tratamiento de la esclerosis sistémica. Los analistas de H.C. Wainwright, Stifel y Citi han mantenido sus calificaciones de compra para Cabaletta Bio, con objetivos de precio de 25,00, 26,00 y 30,00 dólares respectivamente.
Estos acontecimientos recientes ponen de relieve el progreso de la empresa en los ensayos clínicos y las calificaciones favorables de los analistas, subrayando el potencial de su candidato terapéutico, CABA-201.
Perspectivas de InvestingPro
Mientras Cabaletta Bio (NASDAQ: CABA) presenta datos clínicos prometedores para su terapia CABA-201, los inversores deberían tener en cuenta algunas métricas financieras clave y opiniones de InvestingPro.
Según los datos de InvestingPro, la capitalización bursátil de Cabaletta Bio es de 148,1 millones de dólares, lo que refleja su condición de empresa biotecnológica en fase clínica. El precio de las acciones de la empresa ha experimentado una volatilidad significativa, con un descenso del 32,06% en la última semana y una caída del 83,13% en el último año. Esta volatilidad se alinea con la naturaleza de las empresas de biotecnología en fase inicial, donde el rendimiento de las acciones puede estar fuertemente influenciado por los resultados de los ensayos clínicos y los desarrollos regulatorios.
InvestingPro Tips destaca que Cabaletta Bio tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es crucial para financiar los ensayos clínicos y la investigación en curso. Sin embargo, la empresa está agotando rápidamente su tesorería, una característica común de las empresas biotecnológicas que invierten fuertemente en I+D y están a punto de obtener ingresos. Este consumo de efectivo subraya la importancia de los datos clínicos positivos de CABA-201, ya que el éxito de los ensayos podría dar lugar a asociaciones u oportunidades de financiación adicionales.
Cabe señalar que Cabaletta Bio no es rentable en la actualidad, con un PER negativo de -1,42 en los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2024. Esto no es inusual para las empresas de biotecnología en fase clínica, pero subraya la importancia del progreso de la cartera de productos de la empresa, en particular con CABA-201.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 14 consejos adicionales para Cabaletta Bio, proporcionando una comprensión más profunda de la salud financiera de la compañía y su posición en el mercado.
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