CAMBRIDGE, Mass. - Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ:SRPT) anunció el jueves que la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. ha aprobado una indicación ampliada para su tratamiento de distrofia muscular de Duchenne (DMD), ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl), para incluir a pacientes de 4 años de edad y mayores con una mutación confirmada en el gen DMD.
La aprobación tradicional de ELEVIDYS por la FDA abarca ahora a los pacientes ambulatorios con DMD, mientras que la aprobación acelerada se ha concedido a los pacientes no ambulatorios. Esta última está sujeta a la verificación de los beneficios clínicos en un ensayo confirmatorio. ELEVIDYS no está indicado para pacientes con deleciones específicas en los exones 8 y/o 9 del gen de la DMD.
La aprobación supone un avance significativo en el tratamiento de la DMD, un trastorno genético caracterizado por la degeneración muscular progresiva. Doug Ingram, presidente y CEO de Sarepta, saludó la decisión como un "momento decisivo" para la comunidad de Duchenne y un testimonio del potencial de la terapia génica.
Sarepta se ha comprometido a conducir una prueba aleatoria, controlada de Fase 3, ENVISION (Estudio SRP-9001-303), para confirmar el beneficio clínico de ELEVIDYS en pacientes no ambulatorios con DMD. La empresa trabaja en colaboración con Roche para llevar ELEVIDYS a los pacientes de todo el mundo, y Sarepta gestionará la aprobación reglamentaria y la comercialización en los Estados Unidos.
La compañía celebrará una conferencia telefónica con inversores el viernes para comentar la decisión de la FDA. Para más información sobre ELEVIDYS, incluidos datos de seguridad y reacciones adversas tales como reacciones relacionadas con la infusión, lesiones hepáticas y miositis inmunomediada, consúltese www.SareptAssist.com.
Esta indicación ampliada se basa en años de investigación y desarrollo, y refleja el interés de Sarepta por la medicina genética de precisión para las enfermedades raras. La información facilitada se basa en un comunicado de prensa de Sarepta Therapeutics.
En otras noticias recientes, Sarepta Therapeutics ha estado en el punto de mira con avances significativos en relación con Elevidys, su fármaco para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). BMO Capital Markets reiteró una calificación de "Outperform" con un precio objetivo estable de 170,00 dólares, atendiendo a la preocupación de los inversores por la decisión de la FDA sobre la etiqueta del fármaco, que se espera en breve. Mientras tanto, el fracaso del ensayo de fase 3 de Pfizer sobre una terapia génica para la DMD se ha considerado positivo para Elevidys, de Sarepta.
Por lo que respecta a los analistas, RBC Capital Markets rebajó la calificación de las acciones de Sarepta de Sobresaliente a Rendimiento Sectorial y revisó su precio objetivo a 142,00 dólares. Por el contrario, JPMorgan mantuvo una perspectiva positiva con un precio objetivo de 175,00 dólares, y Mizuho Securities aumentó el precio objetivo a 179,00 dólares, manteniendo la calificación de Comprar.
Estos acontecimientos recientes subrayan la atención de los analistas a la decisión de la FDA sobre Elevidys y su posible impacto en las perspectivas de ingresos futuros de Sarepta. Esta decisión es muy esperada debido a sus posibles implicaciones para los pacientes con DMD. La reafirmación de los precios objetivo por parte de varias empresas refleja su confianza en las perspectivas de Sarepta y en los resultados regulatorios esperados.
Perspectivas de InvestingPro
Tras la aprobación por la FDA de una indicación ampliada para el tratamiento ELEVIDYS de Sarepta Therapeutics, los inversores pueden estar muy interesados en la salud financiera y la evolución bursátil de la empresa. Sarepta, que cotiza con el ticker NASDAQ:SRPT, ha mostrado métricas notables en sus datos financieros recientes. Con una capitalización bursátil de 11 660 millones de dólares y un importante crecimiento de los ingresos del 43,83% en los últimos doce meses a partir del primer trimestre de 2024, la empresa demuestra una sólida trayectoria ascendente en sus resultados financieros.
A pesar del elevado PER, que actualmente se sitúa en 684,5, lo que indica una valoración de mercado superior, los activos líquidos de la empresa han superado las obligaciones a corto plazo, lo que refleja una sólida posición de liquidez. Esta estabilidad financiera se ve respaldada además por un nivel moderado de endeudamiento, como indica un consejo de InvestingPro. Además, se espera que la empresa aumente sus ingresos netos este año, lo que puede ser un punto atractivo para los inversores potenciales.
Aunque Sarepta no paga dividendos, lo que refleja una estrategia de reinversión en su crecimiento y desarrollo, los analistas predicen la rentabilidad de la empresa dentro de un año. Un consejo de InvestingPro destaca también una gran subida de la cotización en los últimos seis meses, con una rentabilidad total del 30,16%, lo que demuestra la confianza de los inversores y el buen comportamiento del mercado.
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