HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), empresa farmacéutica en fase avanzada de desarrollo, ha anunciado una modificación de su protocolo de ensayo clínico para el estudio de fase 3 "MIRACLE" de Annamycin en el tratamiento de la leucemia mieloide aguda (LMA). Esta modificación, acordada con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA), acelerará el desenmascaramiento de los datos preliminares de eficacia primaria y seguridad/tolerabilidad de los primeros 45 sujetos del ensayo.
El ensayo MIRACLE evalúa la eficacia de la anamicina en combinación con citarabina en pacientes con LMA que no han respondido al tratamiento inicial. El protocolo modificado permitirá una evaluación más temprana de los tres brazos del estudio, con un desenmascaramiento previsto de los datos en el segundo semestre de 2025. Se prevé que esta publicación temprana de los datos facilite la financiación y posibles asociaciones estratégicas para el ensayo.
El diseño adaptativo del ensayo incluirá inicialmente entre 75 y 90 sujetos aleatorizados para recibir una dosis alta de citarabina con placebo o con anamicina a dosis de 190 mg/m2 o 230 mg/m2. Tras el desenmascaramiento inicial, otros 244 sujetos serán aleatorizados para recibir el placebo o la dosis óptima de Annamicina, determinada por el equilibrio entre seguridad, eficacia y farmacocinética.
La anamicina ha sido designada medicamento huérfano por la FDA para el tratamiento de la LMA en recaída o resistente al tratamiento, y por la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Esta designación es indicativa de la importante necesidad de nuevos tratamientos en esta área y de los beneficios potenciales que Annamycin puede ofrecer.
La Junta de Revisión Institucional (IRB) está revisando actualmente el protocolo modificado, que, una vez aprobado, se presentará a la FDA como parte de la solicitud de Nuevo Fármaco Inicial (IND) de la Compañía. El compromiso de Moleculin con el tratamiento de tumores y virus difíciles de tratar se ve reforzado por el desarrollo de otros candidatos terapéuticos, como WP1066 para tumores cerebrales y WP1122 para virus patógenos.
Este anuncio se basa en un comunicado de prensa de Moleculin Biotech, Inc. y tiene por objeto proporcionar información objetiva sobre los avances de la empresa en ensayos clínicos.
En otras noticias recientes, Moleculin Biotech, Inc. ha logrado avances significativos en sus ensayos clínicos y en su situación financiera. La empresa recibió la aprobación de la Junta de Revisión Institucional para un ensayo pivotal de fase 3 de su fármaco candidato Annamycin, cuyo inicio de inscripción está previsto para el primer trimestre de 2025. Este fármaco, destinado al tratamiento de la leucemia mieloide aguda recidivante o refractaria, ha recibido de la FDA y la EMA la designación de medicamento huérfano.
Desde el punto de vista financiero, Moleculin cerró el trimestre con 9,4 millones de dólares en efectivo, con los que se prevé financiar sus operaciones hasta el primer trimestre de 2025. La empresa también prevé presentar una solicitud de nuevo fármaco a finales de 2028.
Estos avances se producen junto con el ensayo MIRACLE de fase 3 en curso para Annamycin, con esfuerzos de reclutamiento en curso en 60 centros y 17 centros adicionales previstos a nivel mundial. Moleculin Biotech espera obtener datos cruciales de este ensayo a mediados de 2026. La dirección de la empresa, incluido su Consejero Delegado, Walter Klemp, ha expresado su confianza en el potencial de mercado del fármaco y en el diseño del ensayo. Estos acontecimientos recientes representan pasos críticos en los esfuerzos en curso de Moleculin Biotech para avanzar Annamycin a través del proceso de ensayo clínico.
Perspectivas de InvestingPro
La reciente modificación del protocolo de Moleculin Biotech para su estudio MIRACLE de fase 3 llega en un momento crítico para la empresa, tal y como reflejan sus indicadores financieros y su rendimiento en el mercado. Según datos de InvestingPro, la capitalización bursátil de Moleculin se sitúa en unos modestos 7,14 millones de dólares, lo que indica su actual estatus de pequeña capitalización en el sector biotecnológico.
La salud financiera de la empresa presenta un panorama desigual. Un consejo de InvestingPro destaca que Moleculin "tiene más efectivo que deuda en su balance", lo que podría ser crucial para financiar sus ensayos clínicos en curso, incluido el estudio MIRACLE. Este colchón financiero puede proporcionar cierta estabilidad a medida que la empresa avanza en sus fases de investigación y desarrollo.
Sin embargo, los inversores deben tener en cuenta que Moleculin está "consumiendo rápidamente su efectivo", otro consejo de InvestingPro que subraya la naturaleza intensiva en capital de la investigación biotecnológica y la importancia de la rápida publicación de los datos preliminares del estudio MIRACLE. Como se menciona en el artículo, esta pronta publicación de datos podría ser decisiva para obtener financiación adicional o establecer asociaciones.
El rendimiento de las acciones de la empresa ha sido difícil, y los datos de InvestingPro muestran una importante rentabilidad total del precio en lo que va de año del -80,51% según los últimos datos disponibles. Este descenso se alinea con el consejo de InvestingPro que indica que el "precio ha caído significativamente en el último año." La próxima publicación de los datos del estudio MIRACLE podría servir de catalizador para el valor, en función de los resultados.
Cabe señalar que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año, según otro consejo de InvestingPro. Esta expectativa es coherente con el enfoque de la empresa en el desarrollo clínico en lugar de la comercialización inmediata.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece consejos y perspectivas adicionales, con 11 consejos más disponibles para Moleculin Biotech. Estos consejos adicionales podrían proporcionar un contexto valioso para comprender la posición de la empresa a medida que avanza en sus programas clínicos.
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