BALA CYNWYD, Pensilvania - Larimar Therapeutics, Inc. (NASDAQ: LRMR), empresa biotecnológica, informó la semana pasada sobre los progresos de nomlabofusp, su tratamiento en investigación para la ataxia de Friedreich (AF), en el Congreso Internacional de Investigación sobre la Ataxia celebrado en Londres. Según los datos de los estudios de fase 1 y 2 de la empresa, nomlabofusp se ha asociado a una modificación de la expresión génica, una mejora de los perfiles lipídicos y un aumento de los niveles de frataxina en adultos con AF.
Los estudios incluyeron a 61 adultos con FA y mostraron que una dosis diaria de 50 mg de nomlabofusp podría probablemente alcanzar niveles de frataxina en la mayoría de los pacientes similares a los encontrados en portadores heterocigotos asintomáticos. Estos resultados son significativos, ya que la deficiencia de frataxina es la causa principal de la FA, un trastorno neurodegenerativo debilitante.
La Dra. Carole Ben-Maimon, Presidenta y Directora General de Larimar, destacó que la expresión génica y los perfiles lipídicos en pacientes con FA mejoraron hacia valores observados en controles sanos tras el tratamiento con nomlabofusp. Esto sugiere beneficios potenciales en las vías metabólicas alteradas por la enfermedad.
La investigación clínica también estableció que las características de la enfermedad de los participantes en el estudio eran representativas de la población adulta con FA en general. Esto es crucial para el desarrollo de nomlabofusp, ya que respalda el modelo de predicción de dosis y ayuda a seleccionar las dosis adecuadas para pacientes de distintos grupos de edad y características basales.
El Dr. Rusty Clayton, Director Médico de Larimar, se mostró optimista sobre los resultados del estudio de fase 2, que indicaban una tendencia hacia la normalización de la expresión génica y los perfiles lipídicos desregulados. Estos datos iniciales se seguirán analizando con datos adicionales a largo plazo de un estudio de extensión abierto en curso.
Larimar tiene previsto presentar una actualización del programa a mediados de diciembre de 2024 y tiene como objetivo presentar una solicitud de licencia biológica en la segunda mitad de 2025. La empresa también tiene la intención de iniciar un ensayo farmacocinético pediátrico a finales de este año, ampliando el estudio para incluir a pacientes más jóvenes.
Larimar Therapeutics se ha comprometido a desarrollar tratamientos para enfermedades raras y está aprovechando su plataforma de administración intracelular para diseñar proteínas de fusión adicionales dirigidas a otras afecciones. La información de este artículo se basa en un comunicado de prensa de Larimar Therapeutics.
En otras noticias recientes, Larimar Therapeutics ha sido objeto de gran atención por parte de varias empresas de análisis. Citi ha mantenido su calificación de compra sobre Larimar, con un precio objetivo estable de 14 dólares, y se centra en la próxima publicación de los datos iniciales de la extensión abierta de la etiqueta (OLE) para el medicamento de la compañía, nomla. Leerink Partners también mantuvo una calificación de Outperform en Larimar, con un precio objetivo de 25 $, anticipando desarrollos clave a partir de los datos del estudio OLE de la empresa. La empresa Wedbush asignó a Larimar una calificación de Outperform, prediciendo que el fármaco de Larimar, nomlabofusp, podría entrar en el mercado para el año fiscal 27 y generar potencialmente 1.502 millones de dólares en ingresos para el año fiscal 31.
Jones Trading inició la cobertura de Larimar con una calificación de "Comprar" y un precio objetivo de 14 dólares, pronosticando que el nomlabofusp podría alcanzar los 1.300 millones de dólares en ventas máximas no ajustadas en 2031. Baird inició la cobertura con una calificación de Outperform y un precio objetivo de 16 dólares, citando una probabilidad del 60% de que el nomlabofusp obtenga la aprobación, posiblemente con una aprobación acelerada para 2026.
Estos acontecimientos recientes subrayan las perspectivas positivas de Larimar Therapeutics en el panorama del tratamiento de la ataxia de Friedreich. El mecanismo de acción único de nomlabofusp, que ataca directamente la causa subyacente de la enfermedad, se considera una ventaja competitiva potencial en el mercado. Todas estas evaluaciones y predicciones proceden de firmas de análisis independientes y no son opiniones de este artículo.
Perspectivas de InvestingPro
El reciente progreso de Larimar Therapeutics con nomlabofusp se alinea con algunas métricas financieras intrigantes y perspectivas de los analistas. Según los datos de InvestingPro, la capitalización bursátil de la empresa asciende a 426,87 millones de dólares, lo que refleja el interés de los inversores por sus posibles avances en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
Un consejo de InvestingPro indica que tres analistas han revisado al alza sus previsiones de beneficios para el próximo periodo, lo que sugiere una creciente confianza en la cartera de proyectos de Larimar y en el posible impacto de nomlabofusp en el mercado. Este sentimiento positivo se ve respaldado por la impresionante rentabilidad total del precio de la empresa a un año del 103,34%, lo que pone de relieve el fuerte rendimiento del mercado durante el año pasado.
Sin embargo, es importante señalar que Larimar no es rentable en la actualidad, con un PER negativo de -6,59 en los últimos doce meses. Esto no es infrecuente en las empresas biotecnológicas en fase de desarrollo, ya que suelen dar prioridad a la investigación y los ensayos clínicos frente a la rentabilidad inmediata.
Curiosamente, otro consejo de InvestingPro revela que Larimar tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que podría proporcionar flexibilidad financiera a medida que la empresa avanza hacia la presentación de su solicitud de licencia biológica prevista para la segunda mitad de 2025.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 7 consejos adicionales que podrían proporcionar información valiosa sobre la salud financiera y la posición de mercado de Larimar Therapeutics.
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