ROCKVILLE, Maryland - REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) anunció hoy datos provisionales positivos de su prueba de Fase I/II para RGX-202, un candidato de terapia génica para distrofia muscular Duchenne (Duchenne). El tratamiento ha mostrado altos niveles de expresión de microdistrofina en pacientes jóvenes, lo que se cree es un factor crucial para aliviar la progresión de la enfermedad.
La terapia de investigación de una sola vez, diseñada para entregar un nuevo gen de microdistrofina, ha demostrado una clara respuesta a la dosis, con pacientes de 5.8 y 8.5 años mostrando niveles de expresión al 77.2% y 46.5% del control, respectivamente, tres meses después de la dosis. Estos resultados son coherentes en todos los grupos de edad tratados y respaldan los planes de la empresa de solicitar la aprobación acelerada.
El ensayo AFFINITY DUCHENNE no ha notificado acontecimientos adversos graves hasta el 8 de julio de 2024. Siete pacientes que completaron las evaluaciones a los tres meses mostraron aumentos significativos en la expresión de microdistrofina y una reducción en los niveles séricos de creatinina quinasa, lo que sugiere una mejoría clínica.
El proceso de fabricación en suspensión patentado por REGENXBIO, NAVXpress™, utilizado para producir RGX-202 en el Centro de Innovación de Fabricación de la empresa, ha sido citado como capaz de satisfacer la demanda total del mercado con una capacidad de producción anual de hasta 2.500 dosis.
La empresa prevé completar la inscripción para la cohorte de expansión del nivel de dosis 2 a principios del tercer trimestre de 2024 y ha comenzado a inscribir a niños de entre 1 y 3 años. Se espera que el ensayo pivotal comience en el cuarto trimestre de 2024, con datos iniciales de fuerza y evaluación funcional para ambos niveles de dosis en la segunda mitad de 2024.
RGX-202 es la única terapia génica en desarrollo avanzado para Duchenne que codifica para el dominio C-Terminal de la distrofina, que se asocia con reparación muscular mejorada y protección del estrés inducido por contracción. Esta terapia apunta a tratar la raíz genética de Duchenne, una enfermedad muscular severa que afecta a 1 de cada 3,500 a 5,000 niños nacidos en el mundo, llevando a la degeneración muscular, pérdida de movimiento, y muerte prematura.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de REGENXBIO Inc.
En otras noticias recientes, Regenxbio Inc. ha realizado importantes avances en sus operaciones. El fármaco candidato RGX-121 de la empresa para el tratamiento de la mucopolisacaridosis tipo II (MPS II) ha progresado, y la FDA ha aceptado utilizar los niveles de heparán sulfato D2S6 en el líquido cefalorraquídeo como criterio de valoración sustitutivo. Esto podría apoyar la aprobación acelerada de RGX-121.
Por otra parte, Regenxbio comunicó unos ingresos totales de 15,6 millones de dólares y una pérdida neta de 63,3 millones de dólares en el primer trimestre, lo que supone una disminución respecto a la pérdida estimada de 70,7 millones de dólares.
En el campo de la terapia génica ocular, la empresa ha registrado avances y también ha anunciado la ampliación de su ensayo de fase I/II AFFINITY DUCHENNE para niños de 1 a 3 años con distrofia muscular de Duchenne. RBC Capital y H.C. Wainwright han mantenido sus calificaciones positivas sobre las acciones de la empresa, destacando su posicionamiento estratégico en el mercado y su potencial en el mercado de la distrofia muscular de Duchenne.
La empresa también ha experimentado una transición de liderazgo con Curran Simpson asumiendo el papel de Presidente y Director Ejecutivo. Estos son los últimos acontecimientos en Regenxbio Inc, proporcionando a los inversores una visión de las actividades recientes de la empresa y sus planes futuros.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que REGENXBIO Inc. (NASDAQ:RGNX) sigue avanzando en sus ensayos clínicos para RGX-202, su salud financiera y su rendimiento en el mercado proporcionan un contexto adicional para los inversores. En particular, la empresa tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que es una señal positiva de su estabilidad financiera. Esto se complementa con el hecho de que los activos líquidos de REGENXBIO superan sus obligaciones a corto plazo, lo que sugiere una sólida posición financiera a corto plazo.
No obstante, los inversores deben ser conscientes de algunos retos. Los analistas han revisado a la baja sus previsiones de beneficios para el próximo periodo, lo que indica una posible inquietud acerca de la capacidad de beneficios futuros de la empresa. Además, REGENXBIO ha estado consumiendo rápidamente efectivo, lo que podría plantear dudas sobre su sostenibilidad financiera a largo plazo, sobre todo teniendo en cuenta que los analistas no esperan que la empresa sea rentable este año.
Desde la perspectiva del mercado, REGENXBIO ha experimentado un fuerte rendimiento en el último mes, pero es importante tenerlo en cuenta en el contexto de su rendimiento global, que incluye un rendimiento del -25,59% en el último año. La capitalización bursátil de la empresa se sitúa actualmente en 701,9 millones de USD, y tiene una relación precio/beneficio (PER) negativa de -2,52, lo que refleja su falta de rentabilidad en los últimos doce meses.
Para los inversores que busquen un análisis más exhaustivo, existen consejos adicionales de InvestingPro para REGENXBIO, que pueden ofrecer una visión más profunda de la salud financiera y el potencial de mercado de la empresa. Se puede acceder a estos consejos en InvestingPro.
Este artículo fue traducido con la ayuda de inteligencia artificial. Para obtener más información, consulte nuestros Términos de Uso.