CRANBURY, Nueva Jersey - Rocket Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: RCKT) ha presentado los resultados de seguridad y eficacia a largo plazo de su estudio de fase 1 de RP-A501, que muestran resultados prometedores en pacientes con enfermedad de Danon. Los resultados del estudio, que indican que RP-A501 es generalmente bien tolerado y eficaz en la reducción de los síntomas de la enfermedad cardíaca, se compartieron en las Sesiones Científicas 2024 de la Asociación Americana del Corazón (AHA) y se publicaron en The New England Journal of Medicine.
El producto de terapia génica en investigación, RP-A501, tiene por objeto tratar la enfermedad de Danon, un trastorno genético raro que provoca graves problemas cardiacos. En el ensayo de fase 1 participaron pacientes varones que recibieron una dosis baja o alta de RP-A501 junto con un régimen inmunomodulador transitorio. Los resultados demostraron que todos los pacientes evaluables presentaban una expresión de la proteína LAMP2 cardiaca y una reducción del índice de masa del ventrículo izquierdo (VI) de al menos un 10% a los 12 meses, y que estos efectos se mantenían hasta los 54 meses.
En particular, el primer paciente tratado mostró una fuerte expresión de la proteína en el corazón en una biopsia a los cinco años. Además, todos los pacientes evaluables experimentaron mejoras en la clasificación de la insuficiencia cardiaca y la calidad de vida, así como reducciones significativas de los biomarcadores cardiacos durante un periodo de 24 a 54 meses tras el tratamiento.
El Dr. Barry H. Greenberg, investigador principal del ensayo de fase 1 de RP-A501, destacó las mejoras consistentes y sólidas en múltiples parámetros clínicos. Hizo hincapié en la falta de otras terapias que demuestren mejoría en la miocardiopatía relacionada con la enfermedad de Danon y destacó el potencial de RP-A501 como una alternativa prometedora al trasplante de corazón, que no es curativo y conlleva riesgos significativos.
La empresa tiene previsto presentar una actualización formal de las evaluaciones de seguimiento a largo plazo en un congreso médico en 2025. Hoy, Rocket Pharmaceuticals organizará un seminario web para inversores en el que se debatirán más a fondo estos resultados.
RP-A501 se está desarrollando como posible terapia génica única para la enfermedad de Danon, que se caracteriza por mutaciones en el gen LAMP2 que provocan insuficiencia cardíaca y muerte prematura en pacientes varones. En la actualidad, la única opción terapéutica es el trasplante cardíaco, lo que subraya la importante necesidad médica no cubierta en esta población de pacientes.
Rocket Pharmaceuticals es una empresa biotecnológica centrada en el desarrollo de terapias genéticas para enfermedades raras. Su cartera de proyectos incluye tratamientos para diversas enfermedades, con especial atención a las cardiovasculares y hematológicas. La empresa cree que su enfoque de la terapia génica puede aportar beneficios a largo plazo a pacientes con enfermedades complejas y raras.
Este artículo se basa en un comunicado de prensa de Rocket Pharmaceuticals, Inc.
En otras noticias recientes, Rocket Pharmaceuticals ha experimentado avances significativos en sus ensayos clínicos y en los nombramientos de sus directivos. La empresa biotecnológica ha completado la inscripción de pacientes en su ensayo pivotal de fase 2 de RP-A501, un fármaco candidato desarrollado para tratar la enfermedad de Danon. Este importante hito, confirmado tanto por Canaccord Genuity como por Morgan Stanley, establece un calendario claro para los resultados previstos del estudio, que se esperan para finales de 2025.
La empresa también ha dado la bienvenida al Dr. Mikael Dolsten a su Consejo de Administración, una medida recibida positivamente por los analistas del sector. Además, Rocket Pharmaceuticals ha iniciado un proceso de solicitud de licencia biológica ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. para el RP-L102, un tratamiento para la anemia de Fanconi.
Canaccord Genuity y Morgan Stanley han mantenido su perspectiva positiva sobre Rocket Pharmaceuticals, con Canaccord Genuity reiterando una calificación de Comprar y un precio objetivo de 38,00 dólares, y Morgan Stanley manteniendo una calificación de Sobreponderar y un precio objetivo de 45,00 dólares. A pesar de recibir una carta de respuesta completa de la FDA en relación con su solicitud de licencia biológica para KRESLADI™, una terapia génica diseñada para tratar la deficiencia grave de adhesión leucocitaria-I, Canaccord Genuity sigue siendo optimista en cuanto a la resolución de los problemas.
Perspectivas de InvestingPro
A medida que Rocket Pharmaceuticals (NASDAQ: RCKT) avanza en su prometedora terapia génica para la enfermedad de Danon, los inversores deben considerar algunas métricas financieras clave y perspectivas de InvestingPro.
La capitalización bursátil de la empresa se sitúa en 1.240 millones de dólares, lo que refleja la valoración actual del mercado sobre su potencial. Sin embargo, es importante tener en cuenta que RCKT aún no es rentable, con unos ingresos de explotación ajustados de -273,79 millones de dólares en los últimos doce meses a partir del tercer trimestre de 2023. Esto coincide con un consejo de InvestingPro que indica que los analistas no prevén que la empresa sea rentable este año.
A pesar de los prometedores resultados clínicos, las acciones de RCKT se han enfrentado a desafíos recientemente. Un consejo de InvestingPro revela que las acciones han sufrido un duro golpe en la última semana, con una rentabilidad total del precio en una semana del -17,08%. Esta volatilidad a corto plazo puede presentar oportunidades para los inversores que creen en el potencial a largo plazo de la empresa.
Como nota positiva, otro consejo de InvestingPro destaca que 8 analistas han revisado al alza sus beneficios para el próximo periodo. Esto podría sugerir una creciente confianza en la cartera de proyectos y las perspectivas financieras de la empresa. Además, RCKT tiene más efectivo que deuda en su balance, lo que puede proporcionar cierta flexibilidad financiera mientras sigue desarrollando sus tratamientos de terapia génica.
Para los inversores que buscan un análisis más completo, InvestingPro ofrece 11 consejos adicionales para RCKT, proporcionando una comprensión más profunda de la salud financiera de la empresa y su posición en el mercado.
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