Las acciones de uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) experimentaron hoy un notable aumento del 100% en las operaciones previas a la comercialización tras el anuncio de la empresa de un acuerdo con la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA) en relación con la vía de aprobación acelerada de su producto de terapia génica, AMT-130, dirigido a la enfermedad de Huntington.
El líder en terapia génica, uniQure, ha confirmado su alineamiento con la FDA en aspectos fundamentales de la vía de Aprobación Acelerada de AMT-130. El Centro de Evaluación e Investigación Biológica (CBER) de la FDA ha mantenido conversaciones de colaboración con uniQure que han llevado a este consenso. "Nuestra alineación refleja la solidez de nuestros datos y de las conversaciones mantenidas con el personal y los directivos del CBER de la FDA", declaró el Dr. Walid Abi-Saab, director médico de uniQure. Afirmó además la importancia de este hito para los afectados por la enfermedad de Huntington, y subrayó el compromiso de la empresa de suministrar esta terapia potencialmente transformadora.
El acuerdo se alcanzó durante una reunión de Medicina Regenerativa de Terapia Avanzada (RMAT) de tipo B con la FDA a finales de noviembre. La FDA convino en que los datos actuales del estudio de fase I/II, comparados con los de un control externo de la historia natural, podrían constituir la base principal de una solicitud de licencia biológica (BLA) en el marco de la vía de aprobación acelerada. Esta disposición elimina potencialmente la necesidad de estudios adicionales antes de la presentación de la BLA. La FDA también reconoció que el cUHDRS, un criterio de valoración clínico intermedio, y las reducciones de los niveles de cadenas ligeras de neurofilamentos (NfL) en el líquido cefalorraquídeo (LCR) podrían utilizarse como pruebas de apoyo del beneficio terapéutico del AMT-130.
uniQure recibió la designación RMAT para AMT-130 por parte de la FDA en mayo de 2024, lo que indica el potencial de la terapia para satisfacer las necesidades médicas no cubiertas en el tratamiento de la enfermedad de Huntington. Los datos provisionales presentados en julio de 2024 mostraron resultados prometedores, con pacientes tratados que demostraron una desaceleración duradera y dependiente de la dosis de la progresión de la enfermedad y una reducción de los niveles de NfL en el LCR después de 24 meses.
Este artículo fue traducido con la ayuda de inteligencia artificial. Para obtener más información, consulte nuestros Términos de Uso.